FDA, 블루버드 희귀질환 유전자 치료제 임상 보류

미국 식품의약국(FDA)이 블루버드 바이오의 대뇌 부신백질이영양증(CALD) 유전자 치료제에 대한 임상 보류 조치를 내렸다.

미국 소재의 유전자 치료제 개발사 블루버드 바이오는 9일(현지시각) 2분기 실적을 발표하면서 ALD-104 임상 3상 시험 도중 엘리발도진 오토템셀(elivaldogene autotemcel, 엘리셀)로 치료받은 환자 중 한 명에서 예상하지 못한 중대한 이상반응(SUSAR)인 골수형성이상증후군 사례가 보고됐다고 전했다.

회사 측은 이 중대한 이상반응이 렌티-D(Lenti-D) 렌티바이러스 벡터(LVV) 삽입에 의해 매개됐을 가능성이 있으며 1년 전에 엘리셀로 치료받은 환자에서 발생했다고 설명했다.

현재 사용 가능한 증거는 렌티-D LVV의 특정 설계 특징이 이상반응에 기여했을 가능성이 있다는 점을 시사한다.

블루버드 바이오는 이 정보를 임상시험의 독립적인 데이터모니터링위원회와 공유했으며 FDA는 엘리셀 프로그램에 대한 임상 보류를 결정했다.

블루버드 바이오는 이 임상 보류가 겸상적혈구병, 베타 지중해빈혈증, 종양학 프로그램에 영향을 미치지는 않을 것으로 예상했다.

보류 상태가 해결될 경우 올해 안에 엘리셀에 대한 생물학적제제 허가신청서의 순차제출을 완료할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

블루버드 바이오의 닉 레슐리 최고경영자는 “우리가 알고 있는 것을 고려할 때 엘리셀이 이 파괴적인 질병의 영향을 받는 환자와 그 가족에게 희망을 줄 수 있다고 확신한다”며 “보류 상태를 가능한 한 빨리 해결하고 도움이 필요한 환자에게 치료제를 제공하기 위해서 규제기관 및 의사와 협력하려고 최선을 다하고 있다”고 말했다.

엘리셀은 유럽에서 지난달에 18세 미만의 조기 대뇌 부신백질이영양증 환자의 치료제로 판매 허가됐으며 제품명은 스카이소나(Skysona)로 정해졌다.

한편 블루버드 바이오는 올해 4분기에 사업 분리를 완료하고 미국에서의 중증 유전질환 사업에 집중하기 위해 유럽에서의 사업 운영을 순차적으로 중단하기로 했으며 라이선싱 아웃을 포함해 유럽 내 환자를 위해 회사의 유전자 치료제에 대한 접근성을 보장할 수 있는 방안을 모색할 것이라는 계획을 밝혔다.

블루버드 바이오의 중증유전질환 사업 총괄 앤드류 오벤샤인은 “미국 시장에 집중하기로 한 블루버드의 결정은 소규모 혁신기업으로서 유럽에서 진테글로(Zynteglo)와 스카이소나 같은 획기적인 유전자 치료제를 제공하는 것을 불가능하게 만드는 적절한 가치 인식 및 시장 접근에 관한 어려움 때문”이라고 지적했다.

뿐만 아니라 “유럽 규제기관은 이러한 치료법의 가속화된 규제 경로를 지원하는 혁신적인 파트너였지만 유럽 지불자는 아직 이러한 제품의 혁신과 기대되는 혜택을 인식할 수 있는 방식으로 유전자 치료제에 대한 접근법을 발전시키지 않았다”고 힐난했다.

이에 “유럽에서 우리의 치료제를 발전시키는데 도움을 줄 수 있는 잠재적인 파트너를 찾기 위해 노력하고 있다”고 전했다.

이러한 소식이 전해진 뒤 블루버드 바이오의 주가는 전영업일 대비 30% 가까이 하락했다.