화이자 원형 탈모증 치료제 임상 결과 긍정적

미국 제약기업 화이자가 원형 탈모증 치료제 후보물질의 후기 임상시험에서 약물 효능을 입증했다.

화이자는 두피의 탈모를 일으키고 얼굴과 몸에도 영향을 미칠 수 있는 모낭에 대한 면역 공격에 의해 유발되는 자가면역질환인 원형 탈모증을 앓는 환자를 대상으로 1일 1회 경구 복용하는 리틀레시티닙(ritlecitinib)을 평가한 임상 2b/3상 ALLEGRO 시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 4일(현지시각) 발표했다.

리틀레시티닙은 야누스 인산화효소 3(JAK 3)과 간세포암종에서 발현되는 티로신 인산화효소에 대해 높은 선택성을 가진 새로운 공유 인산화효소 억제제 계열 최초의 약물이다.

실험실 연구에 따르면 리틀레시티닙은 원형 탈모증이 있는 사람에서 모발 손실에 기여한다고 추정되는 신호전달 분자와 면역세포의 활성을 차단하는 것으로 나타났다.

ALLEGRO 임상시험에서 리틀레시티닙 50mg 및 30mg은 치료 6개월 이후 두피 탈모가 20% 이하인 환자 비율을 증가시킴으로써 두피 모발 재성장에 관한 1차 효능 평가변수를 충족시켰다.

모든 임상시험 참가자는 탈모증 중증도 평가척도(Severity of Alopecia Tool, SALT) 점수로 측정된 원형 탈모증으로 인한 두피 탈모가 최소 50% 이상인 상태에서 참가했다. 

리틀레시티닙 1일 1회 200mg으로 4주 동안 초기 치료를 받고 1일 1회 30mg 또는 50mg을 복용한 환자군은 위약군에 비해 24주 치료 이후 두피 탈모가 20% 이하인 환자 비율이 통계적으로 유의하게 더 높았다.

이어서 진행된 24주 연장 기간 동안 레틀레시티닙 치료군은 동일한 요법을 계속 받았으며 위약군의 환자는 4주 동안 레틀레시티닙 200mg 복용 후 20주 동안 50mg 또는 24주 동안 50mg을 복용했다.

이 연구에는 10mg 투여군도 포함됐는데 용량 범위 확인을 위해 평가됐으며 위약 대비 통계적으로 유의한 효능은 시험되지 않았다.

리틀레시티닙의 안전성 프로필은 이전 연구에서 나온 것과 일치했다.

전반적인 이상반응 환자 비율, 중대한 이상반응 비율, 이상반응으로 인한 중단율은 모든 치료 그룹에서 유사했다.

임상시험에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 비인두염, 두통, 상기도감염 등이다.

리틀레시티닙 치료군의 환자 8명은 경증 및 중증도 대상포진이 발생했다.

리틀레시티닙 50mg 투여군에서는 폐색전증 1건, 유방암 2건이 보고됐다.

임상시험의 전체 결과는 차후 학술지 게재 및 발표를 위해 제출될 예정이다.

화이자는 이러한 데이터와 차후 ALLEGRO-LT 임상시험에서 나올 데이터를 바탕으로 신약 승인 신청서를 제출할 계획이다.

화이자 글로벌제품개발부 염증&면역학 최고개발책임자 마이클 코르보 박사는 “현재 미국 식품의약국(FDA)이나 유럽의약청(EMA)에 의해 승인된 치료제가 없는 파괴적이고 복잡한 자가면역질환인 원형 탈모증 환자에서 리틀레시티닙에 대한 이러한 긍정적인 결과에 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.

이어 “자사는 이 잠재적인 새로운 치료 옵션을 가능한 한 빨리 원형 탈모증 환자에게 제공할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

미국 FDA는 2018년 9월에 리틀레시티닙을 혁신치료제로 지정한 바 있다.

리틀레시티닙은 원형 탈모증 외에도 백반증, 류마티스 관절염, 크론병, 궤양성 대장염에 대한 치료제로 평가되고 있다.