울토미리스, 유럽서 소아 PNH 치료제로 승인 권고

유럽의약청의 자문위원회가 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 울토미리스(Ultomiris, ravulizumab)를 소아 환자에게 사용할 수 있도록 확대 승인할 것을 권고했다.

아스트라제네카는 최근 인수를 완료한 알렉시온의 울토미리스가 유럽연합에서 아동 및 청소년의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 판매 허가 권고를 받았다고 26일(현지시각) 발표했다.

울토미리스는 발작성 야간 혈색소뇨증을 비롯한 여러 희귀질환에 승인된 C5 억제제 솔리리스(Soliris)의 후속 제품으로 최초이자 유일한 장기 지속형 C5 보체 억제제다.

유럽의약청의 약물사용자문위원회(CHMP)는 발작성 야간 혈색소뇨증이 있는 아동 및 청소년을 대상으로 실시된 임상 3상 시험에서 나온 중간 결과를 기반으로 승인에 대해 긍정적인 의견을 제시했다.

이 임상시험의 결과는 유럽혈액학회(European Hematology Association) 2021 온라인 학술대회에서 발표됐다.

임상시험에서 올토미리스는 18세 이하 아동 및 청소년의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위해 26주 동안 완전한 C5 보체 억제를 달성하는데 효과적인 것으로 입증됐다.

치료와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았으며 1차 평가 기간 동안 치료를 중단하거나 장애를 일으키고 치명적일 수 있는 혈전을 유발할 수 있는 돌발성 용혈을 경험한 환자는 없었다.

아동 및 청소년에서 울토미리스의 효능과 안전성은 성인 PNH 환자를 포함한 임상시험에서 확립된 울토미리스의 프로필과 일치했으며 실제 임상 환경에서 볼 수 있는 광범위한 PNH 환자 집단을 대표했다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 적혈구 파괴가 나타나는 것이 특징인 초희귀 중증 혈액질환으로, 혈전을 포함해 광범위한 쇠약 증상 및 합병증을 유발할 수 있으며 장기 손상 및 조기 사망으로 이어질 수 있다.

이번에 CHMP는 높은 질병 활성도를 나타내는 임상 증상을 동반한 용혈을 경험하는 아동(체중 10kg 이상) 및 청소년 PNH 환자와 최소 6개월 동안 솔리리스로 치료받은 이후 임상적으로 안정된 환자가 포함되도록 울토미리스의 사용 범위를 확대할 것을 권고했다.

알렉시온의 마크 뒤누아예 신임 최고경영자는 “이 권고는 성인 PNH 치료를 위한 표준요법이 된 울토미리스가 이 파괴적인 희귀질환으로 고통받은 유럽 내 아동 및 청소년의 삶을 변화시킬 잠재력이 있다는 것을 보여준다”고 강조했다.

그러면서 “당사는 환자 커뮤니티에 귀 기울이고 희귀질환을 갖고 사는 것의 어려움을 이해하고 있으며 환자 치료 및 질병 관리를 향상시키는 옵션과 제형을 지속적으로 제공하는 일이 중요하다는 점을 인식하고 있다”고 덧붙였다.

유럽에서 울토미리스는 2019년에 성인 PNH 환자의 치료제로 처음 승인됐으며 비정형 용혈성 요독 증후군을 앓는 아동 및 성인 환자의 치료제로도 승인됐다.

미국 식품의약국(FDA)은 앞서 지난달에 울토미리스를 아동 및 청소년 PNH 환자의 치료제로 확대 승인한 바 있다.

울토미리스는 미국에서 이 연령대의 환자를 위해 승인된 최초이자 유일한 치료제다.