FDA, 만성 이식편대숙주병 신약 레주록 승인

미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약기업 캐드몬(Kadmon)의 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 치료제 레주록(Rezurock, belumosudil)을 정식 승인했다.

캐드몬의 16일(현지시각) 발표에 의하면 FDA는 이전에 두 가지 이상의 전신요법에 실패한 12세 이상의 소아 및 성인에서 만성 이식편대숙주병에 대한 치료제로 1일 1회 용법(QD)의 레주록 200mg을 허가했다.

FDA는 레주록을 혁신치료제 및 우선 심사 대상으로 지정한 바 있으며 실시간항암제심사(RTOR) 파일럿 프로그램을 적용해 신약승인신청서를 심사했다.

이번 승인은 전문의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한인 8월 30일보다 6주가량 일찍 이뤄진 것이다.

레주록은 염증 반응과 섬유화 과정을 조절하는 신호전달 경로인 ROCK2에 대한 최초이자 유일한 FDA 승인된 저분자 억제제다.

이 승인은 이전에 2~5가지 전신요법을 받은 만성 이식편대숙주병 환자를 대상으로 실시된 무작위, 개방표지, 다기관 임상시험 ROCKstar (KD025-213)에서 나온 안전성 및 효능 결과를 근거로 한다.

임상시험에서 1일 1회 경구 복용하는 레주록 200mg으로 치료받은 환자는 65명이다. 시험 결과에 따르면 7사이클 치료 동안 전체 반응률(ORR)은 75%로 나타났으며 이 가운데 6%의 환자는 완전 반응, 69%의 환자는 부분 반응을 달성했다. 첫 반응까지의 기간 중앙값은 1.8개월이었다.

반응을 보인 환자 가운데 62%는 반응 이후 최소 12개월 동안 새로운 전신요법을 필요로 하지 않은 것으로 확인됐다. 만성 GVHD 진행, 사망 또는 새로운 전신요법 투여에 대한 첫 반응으로 계산된 반응 지속기간 중앙값은 1.9개월로 분석됐다. 만성 GVHD 증상 평가척도인 LSS(Lee Symptom Scale) 점수가 임상적으로 의미 있게 개선된 환자 비율은 52%로 집계됐다.

레주록은 내약성이 양호했으며 이상반응은 코르티코스테로이드 및 다른 면역억제제를 투여받은 진행성 GVHD 환자에서 예상되는 것과 일치했다.

미국 하버드의과대학 의학부 부교수 코리 커틀러는 “레주록은 섬유증 같은 치료하기 어려운 증상이 있는 환자를 포함해 수천 명의 cGVHD 환자를 위한 새로운 치료 패러다임을 제시한다”고 말했다.

이어 “레주록은 cGVHD 전반에 걸쳐 강력하고 지속적인 반응을 보였으며 안전하고 내약성이 양호해 환자가 계속 치료를 받으면서 의미 있는 혜택을 얻을 수 있도록 한다”고 설명했다.

캐드몬의 할란 왁살 CEO는 “만성 GVHD의 근본적인 염증 및 섬유성 병태생리를 독특하게 해결하는 새로운 치료제로 레주록을 내놓게 돼 자랑스럽게 생각한다”며 “당사는 혈액학/종양학 분야의 숙련된 상업팀을 구축했으며 도움이 필요한 환자를 위해 레주록이 빠르게 도입되길 기대한다”고 밝혔다.

캐드몬은 미국에서 오는 8월 말부터 레주록을 이용할 수 있게 될 것으로 예상하고 있다.