AZ 빈혈 치료제 에브렌조 美 승인 적신호

미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 아스트라제네카와 파이브로젠의 만성신장질환(CKD) 환자를 위한 빈혈 치료제 에브렌조(성분명 록사두스타트)의 승인을 거절할 것을 권고했다.

아스트라제네카는 FDA 심혈관신장약물자문위원회(CRDAC)가 록사두스타트의 유익성-위해성 프로필이 비 투석 의존성(NDD) 성인 만성신장질환 환자의 빈혈 치료를 위한 승인을 뒷받침하지 않는다고 13대 1로 표결을 했다고 16일 발표했다.

또한 자문위원회는 12대 2로 록사두스타트의 유익성-위해성 프로필이 투석 의존성(DD) 성인 CKD 환자의 빈혈 치료를 위한 승인을 뒷받침하지 않는다고 결론 내렸다.

록사두스타트의 안전성 및 효능은 환자 8,000명 이상이 참가한 임상 3상 프로그램과 동료검토 학술지에 게재된 논문 5건에서 입증됐다.

아스트라제네카의 바이오의약품R&D 총괄 메네 판갈로스 부사장은 “미국에서 만성신장질환으로 인한 빈혈로 고통받는 사람 600만 명을 위한 새로운 솔루션이 필요하다”며 “오늘 결과에는 실망했지만 파트너인 파이브로젠 및 FDA와 긴밀히 협력하면서 향후 경로를 결정할 것이다”고 말했다.

FDA는 신약승인신청서(NDA) 심사 과정에서 전문가 자문위원회의 투표 결과와 독립적인 의견 및 권고를 고려하는데 반드시 권고 의견에 따라야 할 의무는 없다.

앞서 FDA는 작년에 록사두스타트 심사 기간을 연장한 바 있다. 이후 올해 초에 심혈관신장약물자문위원회 회의를 소집해 록사두스타트 NDA를 검토하기로 결정했으며 평가를 뒷받침하기 위한 임상 데이터의 추가 분석을 회사 측에 요청했다. FDA는 록사두스타트 NDA에 대한 최종 결정 기한을 밝히지는 않았다.

외신 보도에 의하면 이번에 자문위원들은 아스트라제네카와 파이브로젠이 제출한 전체 안전성 데이터와 이 약물의 심장 안전성 프로필에 대해 우려를 제기했으며 추가적인 데이터가 필요하다고 판단했다.

올해 4월에 파이브로젠은 록사두스타트에 대한 심장 안전성 데이터 분석에서 계층화 요인의 사후 변경이 있었다고 시인한 것으로 알려졌다. 다만 회사 측은 이러한 변화가 비교가능성에 관한 결론에는 영향이 없다고 강조했다.

록사두스타트는 저산소 유도인자 프롤릴수산화효소(HIF-PH) 억제제라는 새로운 계열의 경구용 의약품으로 국내를 포함해 중국, 일본, 칠레 등 전 세계 다수의 국가에서 NDD 및 DD 성인 CKD 환자의 빈혈 치료제로 승인됐다.

현재 유럽 규제당국도 록사두스타트를 심사 중이며, 최근 유럽 CHMP는 록사두스타트의 승인에 대해 긍정적인 의견을 제시했다.