블루버드, 유럽서 진테글로 판매 재개 청신호

미국 생명공학기업 블루버드 바이오(bluebird bio)가 유럽에서 베타지중해빈혈 유전자 치료제 진테글로(Zynteglo)의 판매를 재개할 수 있는 길이 열렸다.

블루버드 바이오는 9일(현지시각) 유럽의약청(EMA)의 약물감시위해평가위원회(PRAC)가 모든 이용 가능한 데이터 검토를 기반으로 진테글로를 포함한 의약품의 유익성-위해성 균형이 긍정적이라는 결론을 내렸다고 발표했다.

이에 따라 블루버드는 유럽의약청에 진테글로에 대한 자발적 판매 중단 상태를 해제한다고 알렸다.

진테글로는 2019년에 유럽에서 조혈모세포이식이 적합하지만 조직적합성항원(HLA) 일치 관련 조혈모세포 공여자가 없고 β0/β0 유전자형이 없는 12세 이상 수혈의존성 베타지중해빈혈 환자의 치료제로 조건부 판매 허가됐다.

올해 2월에 블루버드는 낫적혈구병(SCD)에 대한 렌티글로빈(LentiGlobin) 유전자 치료제 bb1111의 임상시험에서 급성골수성백혈병(AML) 이상사례 2건이 보고된 이후 동일한 렌티바이러스 벡터를 사용해 제조되는 진테글로의 판매를 일시 중단했다.

진테글로를 치료받은 환자에서는 혈액학적 악성종양 사례가 보고되지 않은 것으로 알려졌다.

이번에 PRAC는 바이러스 벡터가 AML 사례의 원인일 가능성이 낮다고 평가했다. 환자 1명에서는 암 세포에 바이러스 벡터가 없었으며 다른 환자에서는 암 발생에 관여하지 않는 것으로 보이는 부위에 바이러스 벡터가 있는 것으로 관찰됐다.

PRAC는 AML 사례에 대해 보다 설득력 있는 설명으로 골수세포 제거를 위해 받은 전처치 요법와 낫적혈구병 환자의 높은 혈액암 위험이 존재한다고 결론 내렸다.

진테글로 치료를 받는 베타지중해빈혈 환자도 전처치를 받기 때문에 혈액암 위험이 높아질 수 있다.

따라서 PRAC는 진테글로로 치료를 받는 환자를 대상으로 15년 동안 최소 1년에 한 번은 혈액암 징후를 확인해야 한다고 환자 모니터링에 관한 권고사항을 추가했다.

이제 PRAC의 권고는 첨단치료위원회(CAT)와 유럽약물사용자문위원회(CHMP)에 전달될 예정이다.

검토 절차의 마지막 단계는 모든 유럽연합 회원국에서 적용되는 법적 구속력이 있는 결정을 내리는 유럽 집행위원회가 채택하는 것이다.

블루버드 바이오의 중증유전질환 부문 총괄 앤드류 오벤샤인은 “환자 안전은 자사의 최우선사항”이라며 “이용 가능한 진테글로 증거에 대한 PRAC의 종합적인 검토와 긍정적인 권고에 감사하게 생각한다”고 밝혔다.

이어 “수혈의존성 베타지중해빈혈 환자에게 진테글로를 다시 제공하게 돼 기쁘다”며 “진테글로는 환자가 최대 7년의 추적기간 동안 정상 또는 거의 정상 수준의 헤모글로빈을 유지한 것으로 나타난 임상연구에서 수혈 없이 살 수 있는 가능성을 제공하는 것으로 입증됐다”고 강조했다.

한편 앞서 미국 식품의약국(FDA)은 지난달에 데이터 검토 이후 낫적혈구병에 대한 블루버드의 렌티글로빈 유전자 치료제 임상 1/2상 시험 HGB-206과 임상 3상 시험 HGB-210에 대한 임상 보류 조치를 해제한 바 있다.