GSK, 알렉터와 파킨슨병ㆍ알츠하이머병 신약 개발 제휴

글락소스미스클라인(GSK)이 미국 생명공학기업 알렉터(Alector)와 파킨슨병, 알츠하이머병을 포함한 신경퇴행성 질환에 대한 치료제를 개발하기 위해 협력 관계를 구축한다.

글락소스미스클라인과 알렉터는 2일(현지시각) 프로그래뉼린(progranulin, PGRN) 수치를 높이도록 설계된 임상단계의 잠재적인 계열 최초 단일클론항체 2종(AL001, AL101)의 개발과 상업화를 위한 전략적 글로벌 제휴를 체결했다고 발표했다.

프로그래뉼린은 여러 신경퇴행성 질환과 유전적으로 연관이 있는 핵심 조절인자로서 새로운 면역신경학 치료제의 개발을 위해 유전적으로 검증된 가장 매력적인 표적 중 하나다.

이번 협력은 알렉터의 선도적인 면역신경학 전문성과 면역체계 및 인간유전학의 과학에 초점을 둔 GSK의 R&D, 입증된 후기단계 약물 개발 역량, 전 세계적인 입지를 결합한다.

현재 프로그래뉼린 유전자 돌연변이로 인한 전두측두엽치매(FTD-GRN) 위험이 있거나 발병한 사람을 대상으로 AL001을 평가하는 중추적인 임상 3상 시험의 환자 등록이 진행 중이다.

프로그래뉼린 유전자 돌연변이로 인한 전두측두엽치매는 진단 시점에 65세 미만인 사람에서 가장 흔하게 발견되고 빠르게 진행되는 심각한 유형의 치매이며 현재 승인된 치료제는 없다.

AL001은 C9orf72 유전자 돌연변이가 있는 유증상 전두측두엽치매 환자를 대상으로 하는 임상 2상 시험에서도 평가되고 있으며 올해 하반기에 근위축성 측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병)에 대한 임상 2상 시험이 시작될 예정이다.

AL101은 임상 1a상 시험 단계에 있으며 파킨슨병, 알츠하이머병을 포함해 가장 흔한 신경퇴행성 질환을 앓는 환자를 치료하도록 만들어졌다.

GSK의 R&D 총괄 할 배런 최고과학책임자는 “인간 유전학과 면역체계에 대한 자사의 초점은 여러 신경퇴행성 질환 환자를 돕기 위해서 프로그래뉼린 같은 표적의 잠재력에 대한 독특한 통찰력을 제공한다”고 말했다.

이어 “알렉터의 세계적인 수준인 과학자와 협력하면서 현재 승인된 치료제가 없는 파괴적인 질환인 전두측두엽 치매 환자를 돕기 위해 이러한 면역신경학 치료제의 잠재력을 조사하고 ALS, 파킨슨병, 알츠하이머병 같은 다른 신경퇴행성 질환 환자를 도울 수 있는 능력을 탐구할 수 있을 것이다”고 밝혔다.

알렉터의 아르논 로젠탈 최고경영자는 “이 제휴는 AL001과 AL101의 개발을 완전히 지원하며 신경퇴행성 질환으로 고통받는 환자의 충족되지 않은 높은 의료 수요를 해결하기 위해 노력 중인 자사가 완전 통합된 회사를 계속 구축할 수 있도록 하기 위해 고안됐다”며 “면역학 및 인간 유전학의 교차점에서 획기적인 약물을 출시한 GSK의 방대한 경험이 AL001과 AL101의 잠재력을 최대한 실현시킬 것이라고 확신한다”고 강조했다.

계약 조건에 따라 GSK는 알렉터에게 7억 달러를 선불로 지급할 것이며 향후 임상 개발, 규제, 상업적 출시 관련 마일스톤으로 15억 달러를 추가 지급하기로 합의했다. 알렉터는 임상 2상 개념증명 단계까지 AL001과 AL101의 전 세계 임상 개발을 주도할 것이며, 그 이후에는 알렉터와 GSK가 후기단계 임상시험의 개발 책임을 분담하고 모든 비용을 공동 부담할 예정이다.

양사는 미국에서 상업화를 함께 추진하고 이익과 손실을 공유하기로 했다. 알렉터는 희귀 적응증에 대한 AL001 관련 상업적 노력을 주도하며 GSK는 알츠하이머병과 파킨슨병에 대해 AL101의 상업화를 이끌기로 했다. 미국 이외의 지역에서는 GSK가 AL001 및 AL101의 상업화를 담당하고 알렉터는 단계적 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.