和 유니큐어, 측두엽 뇌전증 치료제 개발사 인수

네덜란드 기반의 유전자 치료제 개발사 유니큐어(uniQure)가 프랑스 생명공학기업 콜리브 테라퓨틱스(Corlieve Therapeutics)를 인수하면서 측두엽 뇌전증(TLE) 치료제를 확보했다.

유니큐어는 22일(현지시각) 콜리브 테라퓨틱스와 콜리브의 주요 프로그램이며 가장 흔한 유형의 초점성 뇌전증인 측두엽 뇌전증에 대한 치료제 후보물질인 AMT-260을 인수하는 최종 계약을 체결했다고 발표했다.

콜리브의 주요 유전자 치료제 프로그램은 측두엽 뇌전증 환자의 해마에서 비정상적으로 발현되는 카이네이트(kainate) 수용체의 억제를 목표로 마이크로RNA(miRNA) 침묵 기술을 활용한다.

측두엽 뇌전증은 미국과 유럽에서만 약 130만 명의 사람에게 영향을 미치며 이 가운데 약 80만 명은 현재 승인된 항경련제로 급성 발작을 적절하게 조절하지 못하는 것으로 알려졌다. 불응성 측두엽 뇌전증이 있는 환자는 이환율 증가, 초과 사망률, 삶의 질 저하 등을 경험한다.

유니큐어는 계약 조건에 따라 콜리브 인수를 위해 4630만 유로를 선불로 지급할 예정이다. 콜리브의 주주는 향후 임상 1/2상 단계까지 개발 마일스톤으로 최대 4370만 유로와 임상 3상 개발 및 미국과 유럽 내에서 AMT-260의 승인과 관련된 마일스톤 1억6000만 유로를 받을 수 있다.

현재 콜리브는 미국 생명공학기업 리젠엑스바이오(REGENXBIO)와 AMT-260의 특정 유전자 표적에 대한 AAV9의 독점 라이선스를 포함하는 라이선스 및 제휴 계약을 맺고 있다. 리젠엑스바이오는 콜리브 지분을 보유하고 있으며 AMT-260과 관련된 마일스톤 및 매출 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖고 있다.

유니큐어의 맷 카푸스타 최고경영자는 “콜리브 인수는 전 세계에서 뇌전증으로 고통 받는 수많은 환자의 삶을 변화시킬 수 있는 특별한 기회를 제공하며, 많은 사람에게 영향을 미치고 CNS 및 간을 표적으로 하는 유전자 치료제로 해결할 수 있는 질환에 관한 충족되지 않은 수요를 해결하려는 자사의 비전에 부합한다”고 밝혔다.

이어 “콜리브 팀의 획기적인 연구는 측두엽 뇌전증에서 강력한 전임상 결과를 도출했으며 우리는 miRNA 침묵 기술을 활용한 유전자 치료제를 개발하고 제공하는데 있어 유니큐어의 선도적인 입지를 전략적으로 활용할 수 있다고 믿는다”고 강조하면서 “콜리브 팀을 환영하며 이 중요하고 혁신적일 수 있는 치료제를 임상시험 단계로 발전시키기 위해 힘을 모으길 기대한다”고 덧붙였다.

콜리브의 리처드 포터 설립자 겸 최고경영자는 “유니큐어는 신경질환에 대한 miRNA 유전자 치료제 분야의 선도기업으로서 당사에게 이상적인 장기 파트너”라며 “환자의 이익을 위해 자사 프로그램을 신속하게 임상으로 발전시키기 위해 협력하길 기대한다”고 말했다.

인수 절차는 올해 3분기 초에 완료될 것으로 예상되고 있다.