FDA, 오파자임 니만피크병 치료제 승인 거절

미국 식품의약국(FDA)이 덴마크 제약기업 오파자임(Orphazyme)의 희귀질환 치료제 아리모클로몰(arimoclomol)의 승인을 거절했다.

오파자임은 FDA가 니만피크병 C형(NPC) 치료를 위한 열충격단백질 증폭제 아리모클로몰의 신약승인신청서 심사 이후 승인을 거절한다는 내용의 심사완료공문(CRL)을 보내왔다고 18일(현지시각) 발표했다.

FDA는 심사완료공문을 통해 5-영역 NPC 임상중증도평가척도(NPCCSS)와 특히 연하 영역에 대한 타당성과 해석을 입증하기 위한 추가적인 정성적 및 정량적 증거가 필요하다고 지적했다.

또한 혜택-위해성 평가를 뒷받침하기 위해 단일 임상 2/3상 시험 이외에 확증적 증거를 보강하는 추가 데이터가 필요하다고 언급했다.

임상 2/3상 시험의 1차 평가변수는 5-영역 NPCCSS로 측정된 질병 중등도 진행이었다. 이는 니만피크병 C형 환자와 보호자, 의사에게 임상적으로 가장 관련 있는 5개 영역으로 구성된 질병 특이적 진행 척도다.

앞서 FDA는 아리모클로몰을 니만피크병 C형 치료를 위한 혁신치료제, 패스트트랙 및 희귀 소아질환 의약품으로 지정한 바 있다.

FDA는 작년 9월에 아리모클로몰 NDA를 접수하면서 우선 심사 대상으로 지정했지만 이후 12월에 심사 기간을 3개월 연장했다.

오파자임의 크리스토프 부르동 CEO는 “우리는 NPC에 대한 새로운 치료 옵션이 시급히 필요하다는 점을 고려할 때 FDA의 심사 결과에 실망하기는 했지만 이 치료하기 어려운 질환을 관리하는 환자 가족에게 아리모클로몰을 제공하기 위해 규제기관과 계속 협력하고 있다”고 말했다.

이어 “당사는 유럽 규제 승인을 추진하는데 계속 집중하고 있으며 올해 4분기에 CHMP의 의견이 도출되고 내년 1분기 안에 판매 승인이 이뤄질 것으로 예상한다”면서 “FDA와 협력해 미국에서 잠재적인 경로를 평가하고 있다”고 덧붙였다.

오파자임은 단기적으로 승인을 뒷받침하는 임상 및 규제 활동과 관련이 없는 모든 기업 활동을 동결하고 비용을 대폭 줄이기로 결정했다.

이와 함께 올해 영업손실 예상치를 1억~1억5000만 덴마크크로네에서 6억7000만~7억 크로네로 하향 수정했다.