노바티스 신장질환 치료제 임상 2상서 긍정적 결과

스위스 제약기업 노바티스가 희귀 신장질환 치료제의 중간단계 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다.

노바티스는 6일(현지시각) 동종 계열 최초의 경구용 표적인자 B 억제제 입타코판(iptacopan, LNP023)이 IgA 신장병증 환자에서 신부전 진행과 연관이 있다고 인식되는 대리 표지자인 소변 내 단백질(단백뇨)을 감소시켰으며 신장 기능 안정화 가능성을 보여줬다는 임상 2상 1차 평가변수 데이터를 발표했다.

이 임상 2상 시험에서 IgA 신장병증 환자 112명은 위약군 또는 입타코판 투여군으로 무작위 배정됐다.

시험 결과 1차 평가변수인 90일차 단백뇨에 대한 통계적으로 유의한 용량 반응 효과 감소 목표가 충족된 것으로 나타났다.

가장 높은 용량인 1일 2회 200mg은 90일차 단백뇨를 위약에 비해 23% 감소시킨 것으로 예측됐다.

또한 입타코판은 추정 사구체 여과율(eGFR)로 평가된 신장 기능을 안정화시키는 경향을 보였다.

이 임상시험에서 입타코판은 긍정적인 안전성 및 내약성 프로필을 보였다.

이러한 데이터는 제58차 유럽신장학회-유럽투석이식학회(ERA-EDTA) 온라인 학술대회에서 발표됐다.

연구 주저자인 영국 레스터대학교의 조나단 배럿 신장의학 교수는 “IgAN는 현재 승인된 치료제가 없는 파괴적인 질환이다.

치료 후 90일 뒤 나타난 이 효능 데이터와 안전성 프로필은 입타코판을 통한 대체 보체 경로 억제가 IgAN 질병 진행을 지연시키는데 효과적인 방법이 될 수 있다는 희망을 제공한다”고 말했다.

이어 “이러한 데이터는 이 질환의 주요 동인 중 하나를 해결할 수 있는 입타코판의 효과와 IgAN을 앓는 사람에게 매우 필요한 표적화된 치료제를 제공할 수 있는 잠재력을 강조한다”고 설명했다.

입타코판은 노바티스의 신장학 파이프라인에서 가장 발전된 자산이며 보체 기반 신장질환(CDRD)의 핵심 동인인 대체 보체 경로를 표적으로 한다.

노바티스는 또 다른 보체기반 신장질환인 C3 사구체병증(C3G)의 임상 2상 시험에서 나온 중간 분석 데이터도 발표했다. 또한 다른 신장 적응증에 대한 추가적인 임상 3상 시험을 시작할 계획이다.

노바티스의 존 차이 글로벌의약품개발부 총괄 겸 최고의료책임자는 “IgAN 같은 보체 기반 신장질환은 파괴적이며 대부분 젊은 성인에게 영향을 미치고 높은 질병 부담을 야기한다”며 “IgAN에 대한 새로운 데이터는 이 희귀 신장질환의 핵심 동인을 표적으로 삼는 입타코판의 잠재력에 대한 증거로 추가된다”고 밝혔다.

그러면서 “우리는 질병 조절 치료 옵션에 대한 중대한 환자 수요를 인식하고 이미 진행 중인 임상 3상 IgAN 시험 APPLAUSE을 통해 입타코판의 임상 개발을 빠르게 진전시키고 있다”고 덧붙였다.