블루버드 바이오, 유전자 치료제 임상 보류 해제

미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 블루버드 바이오(bluebird bio)의 유전자 치료제에 대한 임상 보류 조치를 해제했다.

블루버드 바이오는 FDA가 낫적혈구병과 베타-지중해빈혈증 임상시험에 보류를 해제함에 따라 연구를 재개할 수 있게 됐다고 7일(현지시각) 발표했다.

해당 연구는 성인 및 소아 낫적혈구병(SCD) 환자를 위한 유전자 치료제 렌티글로빈(LentiGlobin) bb1111의 임상 1/2상 HGB-206 및 임상 3상 HGB-210 연구와 성인, 청소년, 소아 수혈 의존성 베타-지중해빈혈증(TDT) 환자의 유전자 치료제 베티베글로진 오토템셀(betibeglogene autotemcel, 베티-셀)의 임상 3상 Northstar-2(HGB-207) 및 Northstar-3(HGB-212) 연구다.

블루버드 바이오는 가능한 한 빨리 모든 연구 활동을 재개하기 위해 연구자 및 임상시험 병원과 긴밀하게 협력하고 있다고 밝혔다.

앞서 FDA는 올해 2월에 블루버드 바이오의 유전자 치료제 임상 1/2상 시험에서 혈액암 사례가 보고된 이후 임상 보류 조치를 내렸었다.

지난 3월에 블루버드 바이오는 낫적혈구병에 대한 렌티글로빈의 HGB-206 연구에서 보고된 예상치 못한 중대한 이상반응인 급성골수성백혈병(AML)이 BB305 렌티바이러스 벡터(LVV)와 관련이 있을 가능성이 매우 낮다고 밝혔다. 베티-셀 치료를 받은 환자에서 혈액학적 악성종양 사례는 보고되지 않았다고 한다.

이후 4월에는 낫적혈구병에 대한 렌티글로빈의 임상 1/2상 시험에서 보고된 골수이형성증후군(MDS) 사례가 수혈 의존성 빈혈로 수정 진단됐다고 전했다.

블루버드 바이오의 중증유전질환부문 총괄 앤드류 오벤샤인은 “환자 안전성은 지속적으로 자사의 최우선 과제이며 HGB-206에서 이상반응 평가와 오늘 발표에 기여한 FDA, 조사자, 과학자, 환자의 긴밀한 협력에 감사드린다”고 말했다.

이어 “지난 4개월 동안 우리는 낫적혈구병의 병태생리에 대한 깊은 지식과 이해를 얻으면서 환자와 더 넓은 지역사회에 더 나은 서비스를 제공할 수 있게 됐다”며 “임상 프로그램을 재개하고 낫적혈구병과 베타-지중해빈혈증에 대한 주요 규제 제출을 위해 계속 전진하길 기대한다”고 덧붙였다.

블루버드 바이오의 베타-지중해빈혈증 유전자 치료제 베티-셀은 2019년에 유럽에서 진테글로(Zynteglo)라는 제품명으로 조건부 승인된 바 있다. 블루버드 바이오는 임상 보류 후 유럽에서 진테글로 판매를 일시 중단한 상태다. 진테글로는 미국에서는 아직 승인되지 않았다.