FDA, 바이오젠 알츠하이머병 치료제 신속 승인

미국 식품의약국(FDA)이 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 아두카누맙(aducanumab)을 신속 승인했다.

바이오젠과 일본 에자이는 7일(현지시각) FDA가 애두헬름(Aduhelm, 성분명 아두카누맙)을 뇌의 아밀로이드 베타 플라크를 감소시킴으로써 알츠하이머병의 병리를 해결하는 최초이자 유일한 알츠하이머병 치료제로 신속 승인했다고 발표했다.

이 신속 승인은 알츠하이머병 환자의 임상적 저하 감소라는 임상적 혜택을 예측할 가능성이 높은 바이오마커인 아밀로이드 베타 플라크의 감소에 대한 애두헬름의 효과를 입증한 임상시험 데이터를 토대로 이뤄졌다.

지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 입증에 따라 달라질 수 있다.

FDA에 의하면 알츠하이머병은 회복 불가능한 진행성 뇌 질환으로 기억력과 사고력을 서서히 파괴하며 결국에는 간단한 일을 수행하는 능력을 잃게 한다.

알츠하이머병의 구체적인 원인은 아직 규명되지 않았지만 아밀로이드 플라크, 신경섬유 다발을 포함한 뇌의 변화가 나타나면서 신경세포와 신경세포 간 연결의 손상을 유발하는 것으로 알려졌다.

애두헬름은 알츠하이머병에 승인된 동종 계열 최초의 치료제다.

2003년 이후 처음으로 승인된 알츠하이머병 치료제이며, 알츠하이머의 근본적인 병태생리를 표적으로 삼는 첫 치료제다.

FDA 약물평가연구센터 패트리지아 카바조니 센터장은 “현재 이용 가능한 알츠하이머병 치료제는 증상을 치료하는데 그치는데 비해 이 치료 옵션은 알츠하이머병의 근본적인 질병 과정을 표적으로 하고 영향을 미치는 최초의 치료제”라며 “신속 승인 경로는 더 많은 연구와 혁신을 촉진하면서 보다 빠르게 환자에게 치료제를 가져다줄 수 있다”고 말했다.

애두헬름의 효능은 아밀로이드 병리 존재가 확인된 초기단계 알츠하이머병 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 시험 2건인 EMERGE 및 ENGAGE 연구와 임상 1b상 PRIME 시험에서 평가됐다.

임상시험에서 애두헬름은 용량 및 시간 의존적인 아밀로이드 베타 플라크 저하 효과를 일관되게 나타냈다.

애두헬름은 아밀로이드 베타 플라크를 ENGAGE에서는 59%, EMERGE에서는 71%, PRIME에서는 61%가량 감소시켰다.

애두헬름의 안전성 프로필은 최소 1회 이상 애두헬름을 투여받은 환자 3000명 이상에서 확립됐다.

가장 흔하게 보고된 이상반응은 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)으로, 애두헬름 10mg/kg 투여군의 41%에서 관찰됐으며 이에 비해 위약군에서는 10%에서 관찰됐다.

아밀로이드 관련 영상 이상이 있는 환자의 가장 흔한 증상은 두통이었으며, 다른 증상으로는 착란, 어지럼증, 시각장애, 구역 등이 보고됐다.

애드헬름의 처방 정보에는 아밀로이드 관련 영상 이상과 함께 혈관부종, 두드러기 같은 과민반응 위험에 대한 경고문이 포함된다.

바이오젠의 미셸 보나초스 최고경영자는 “이 역사적인 순간은 복잡한 알츠하이머병 분야에서 10년 이상 동안 수행된 획기적인 연구의 정점”이라며 “이 동종 계열 최초의 의약품이 알츠하이머병 환자의 치료를 변화시키고 향후 몇 년 동안 지속적인 혁신을 불러일으킬 것이라 믿는다”고 밝혔다.

앞서 바이오젠은 2019년에 임상시험에서 아두카누맙이 효과가 없을 가능성이 높다는 분석 결과가 나온 이후 개발을 중단했었는데 수개월 뒤에 결정을 번복하고 승인을 추진하기로 정했다.

이번에 FDA 승인을 획득하기는 했지만 이 약물이 실제로 얼마나 효과가 있을지에 대해서는 아직 논쟁의 여지가 있다.

ㅅ바이오젠은 신속 승인의 일환으로 알츠하이머병 환자에서 애두헬름의 임상적 혜택을 확인하기 위한 통제된 임상시험을 실시할 계획이다.

외신 보도에 의하면 애두헬름의 표시가격은 1년에 5만6000달러(약 6200만 원), 1회 투여당 4312달러(약 480만 달러)로 정해졌다.