FDA, 희귀 유전질환 치료제 라이플라짐 승인

미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환 치료제 라이플라짐(Ryplazim/plasminogen, human-tvmh)을 승인했다.

캐나다 바이오제약기업 리미널 바이오사이언스(Liminal BioSciences)는 자회사 프로메틱 바이오테라퓨틱스(Prometic Biotherapeutics)를 통해 제출된 플라스미노겐 결핍증 1형(저플라스미노겐혈증) 환자 치료제 라이플라짐의 생물의약품 허가신청서(BLA)가 FDA에 의해 승인됐다고 4일(현지시각) 발표했다.

라이플라짐은 이 희귀질환에 대한 최초의 FDA 승인 치료제다. 소아 및 성인 플라스미노겐 결핍증 1형 환자에서 라이플라짐의 효능은 단일군, 개방표지 임상시험을 통해 평가됐다.

임상시험에 참가한 환자는 최저 플라스미노겐 활성도의 최소 10% 이상 증가 및 임상적 징후 치료를 위해 48주 동안 2~4일마다 6.6mg/kg 용량으로 라이플라짐을 투여받았다. 라이플라짐의 내약성은 양호한 것으로 확인됐다.

효능은 48주차에 가시적이거나 다른 측정 가능한 비-가시적 병변이 있는 환자 50%에서 병변 수/크기 또는 기능적 영향이 50% 이상 개선된 것으로 정의된 임상적 성공의 전체 비율을 기준으로 확립됐다. 치료 전 병변이 있는 모든 환자는 병변의 수 또는 크기가 최소 50% 이상 개선됐다.

플라스미노겐 결핍증이 있는 환자는 혈장 플라스미노겐 수치가 현저하게 감소한다. 플라스미노겐은 자연적으로 발생하는 단백질로 간에서 합성돼 혈액 내에서 순환한다. 플라스민으로 알려진 활성화된 플라스미노겐은 섬유소용해 시스템의 효소 성분이며 혈전 용해 및 혈관 외 섬유소 제거에 관여하는 주요 효소다.

리미널 바이오사이언스의 브루스 프리처드 CEO는 “자사의 첫 번째 신약 승인은 리미널과 이 중요한 연구 노력에서 모든 단계를 함께 해 온 환자, 보호자, 의사에게 중요한 이정표다”며 “선천성 플라스미노겐 결핍증으로 고통받는 미국 환자에게 라이플라짐을 제공할 수 있게 돼 매우 기쁘다”고 밝혔다.

FDA는 라이플라짐을 선천성 플라스미노겐 결핍증 치료를 위한 희귀의약품 및 희귀소아질환 의약품으로 지정한 바 있으며 이번 승인의 일환으로 리미널에게 우선심사 바우처를 제공했다.