FDA, 앰릿 파마 희귀 유전성 피부질환 치료제 우선심사

미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환 전문 제약기업 앰릿 파마(Amryt Pharma)의 희귀 유전성 피부질환 치료제를 우선 심사 대상으로 지정했다.

앰릿은 지난 2일(현지시각) FDA가 수포성 표피박리증(EB) 치료제 올레오겔-S10(Oleogel-S10, Filsuvez)의 신약승인신청서(NDA)를 접수했다고 발표했다.

올레오겔-S10은 현재 승인된 치료제가 없고 소아 및 성인에게 영향을 미치는 희귀하고 고통스러운 유전성 피부질환인 연접부 및 이영양성 수포성 표피박리증의 피부증상에 대한 치료제다.

FDA는 올레오겔-S10을 우선 심사 대상으로 지정했으며 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사기한은 오는 12일에 통보하기로 했다. 우선 심사 대상으로 지정되는 경우 심사기간이 10개월에서 6개월로 단축된다.

이 승인 신청은 작년 9월에 발표된 중추적인 글로벌 임상 3상 시험 EASE에서 나온 긍정적인 결과에 의해 뒷받침된다. EASE는 수포성 표피박리증 환자를 대상으로 실시된 역대 최대 규모의 글로벌 임상 3상 시험이며 수포성 표피박리증 환자에서 긍정적인 결과가 입증된 최초의 임상 3상 시험이다.

작년에 발표된 내용에 의하면 임상시험의 1차 평가변수에서 통계적 유의성이 입증됐다. 치료 45일 이내에 EB 표적상처가 처음 완전 치유된 환자 비율은 올레오겔-S10 투여군이 41.3%, 대조군이 28.9%로 집계됐다. 이는 올레오겔-S10이 대조 겔에 비해 표적상처 치유 가능성을 44% 증가시켰다는 것을 의미한다.

치료 기간 90일 이내에 표적상처가 완전 치유된 환자 비율은 올레오겔-S10 투여군과 대조군이 각각 50.5%, 43.9%였는데 통계적으로 유의한 차이는 아니었다. 올레오겔-S10은 허용 가능한 안전성 프로파일을 보였으며 대조 겔과 비교했을 때 내약성이 양호했다.

앰릿 파마의 조 와일리 CEO는 “당사는 FDA가 수포성 표피박리증에 대한 잠재적인 치료제로서 올레오겔-S10의 NDA를 접수한 것을 매우 기쁘게 생각하며 심사과정 전반에 걸쳐 FDA와 긴밀히 협력하길 기대한다”고 밝혔다.

이어 “오늘 소식은 환자에게도 중요하다”며 “올레오겔-S10이 승인될 경우 이 파괴적인 질환으로 고통받는 환자에게 중요한 치료 옵션이 될 수 있다”고 강조했다.