브릿지바이오 담관암종 치료제 트루셀틱 FDA 승인

미국 식품의약국(FDA)이 담관암종 환자를 위한 새로운 치료제 트루셀틱(Truseltiq, 인피그라티닙)을 승인했다.

미국 바이오제약기업 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)의 계열사 QED 테라퓨틱스(QED Therapeutics)와 스위스 제약사 헬신 그룹(Helsinn Group)은 미국 FDA가 트루셀틱을 이전에 치료받은 적이 있고 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암종(CCA) 환자의 치료제로 신속 승인 프로그램을 통해 허가했다고 28일(현지시각) 발표했다.

트루셀틱은 경구 투여하는 ATP 경쟁적, FGFR 티로신 인산화효소 억제제이며, 예후가 좋지 않은 공격적인 악성종양인 진행성, 절제 불가능 담관암종 환자를 대상으로 실시된 임상시험에서 종양을 수축시킨 것으로 나타났다.

담관암종은 매년 미국과 유럽연합에서 약 2만 명의 사람에게 영향을 미치는 것으로 알려져 있으며 5년 생존율 중앙값이 9%에 불과하다.

트루셀틱의 승인은 이전에 최소 하나 이상의 치료를 받았으며 28일 사이클의 21일 동안 매일 트루셀틱 125mg을 투여받은 환자 108명을 대상으로 실시된 임상 2상 시험의 결과를 근거로 한다.

이들 중 107명은 4기 담관암종이었으며 모든 환자는 최소 한 가지 이상의 전신요법을 받은 경험이 있었다. 

시험 결과 1차 평가변수인 확인된 객관적 반응률(ORR)이 23%로 분석됐다. 반응지속기간(DOR) 중앙값은 5.0개월로 관찰됐다.

일반적인 이상반응 및 실험실 이상사례로는 크레아티닌 증가, 인산염 증가, 인산염 감소, 손발톱 독성, 구내염, 알칼리인산분해효소 증가, 헤모글로빈 감소, ALT 증가, 안구건조증, 피로, 리파아제 증가, 림프구 감소, 칼슘 증가, 나트륨 감소, 탈모증, 중성지방 증가, AST 증가, 혈소판 감소, 요산염 증가, 손발바닥 홍반성 감각이상 증후군, 관절통, 미각장애 등이 보고됐다.

이러한 데이터는 2021 미국임상종양학회 위장암심포지엄(American Society of Clinical Oncology Gastrointestinal Cancers Symposium)에서 발표됐다.

임상시험의 연구 책임자인 미국 텍사스대학교 MD앤더슨암센터의 밀린드 자블레 교수는 “표적 치료는 많은 유형의 암에 대한 생존기간을 연장시켰으며 담관암종을 진단받은 사람은 치료 옵션이 매우 제한적이었고 낮은 통계적 생존 데이터를 보였다”고 말했다.

그러면서 “임상시험에서 트루셀틱은 FGFR2 융합 기반 담관암종 환자를 위한 표적 치료 옵션으로서 가능성을 보여줬으며 이 환자 집단에서 이전 관찰 결과와 일치하는 내약성이 양호한 안전성 프로파일이 확인됐다”고 설명했다.

QED의 수잔 모란 최고의료책임자는 “이 승인은 1차 치료 이후 재발했으며 추가 치료를 위한 표적 옵션을 필요로 하는 FGFR2 융합 기반 담관암종을 진단받은 환자에게 중요한 이정표”라고 강조했다.

이어 “지금까지 관찰된 효능을 바탕으로 인피그라티닙이 다른 암을 포함해 광범위한 FGFR 기반 질환에 가능성이 있다고 믿는다”며 “미충족 수요가 있는 분야에서 이 약물의 안전성과 효능을 계속 평가할 것”이라고 덧붙였다.

브릿지바이오와 헬신 그룹은 미국에서 공동으로 상업화 활동을 수행할 것이며 이익과 손실을 동등하게 공유할 예정이다. 헬신 그룹은 미국, 중국 외 국가에서 인피그라티닙에 대한 독점 상업화 권리를 보유하고 있다.