J&J, CAR-T 다발골수종 치료제 FDA 우선 심사

미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨의 B세포 성숙화 항원(B-cell maturation antigen, BCMA) 표적 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 실타셀(cilta-cel, 실로캅타진 오토류셀)을 우선 심사하기로 했다.

존슨앤드존슨의 파트너사 레전드 바이오텍(Legend Biotech)은 미국 FDA가 존슨앤드존슨의 자회사 얀센 바이오텍(Janssen Biotech)이 제출한 실로캅타진 오토류셀의 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 우선 심사 대상으로 지정했다고 발표했다.

전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 FDA 심사 기한은 올해 11월 29일로 정해졌다.

FDA는 승인될 경우 심각한 질환의 치료, 예방, 진단에서 유의한 개선을 제공할 수 있는 치료제를 우선 심사 대상으로 지정하고 있다.

앞서 실타셀은 2019년 12월에 잠재적인 신약 개발 및 심사 기간을 단축하기 위한 제도인 혁신치료제로 지정된 바 있다.

실타셀의 승인 신청서는 중추적인 CARTITUDE-1 임상 1b/2상 시험에서 나온 결과를 근거로 한다. 실타셀은 재발성 및 불응성 다발골수종 환자의 치료제로 효능과 안전성이 평가됐다.

이 임상시험의 장기 후속 데이터는 다음 달에 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회와 유럽혈액학회(EHA) 온라인 학술대회에서 발표될 예정이다.

레전드 바이오텍의 잉 황 CEO 겸 CFO는 “현재까지 보고된 연구 결과에 따르면 실타셀은 이전에 반복 치료를 받은 다발골수종 환자의 치료제로 큰 가능성을 보였다”며 “오늘 우선 심사 지정은 이 세포 치료제에 대한 또 다른 중요한 이정표를 의미한다”고 말했다.

이어 “우리는 얀센과의 지속적인 제휴관계와 FDA와의 협력을 통해 새로운 치료 옵션을 필요로 하는 환자에게 이 혁신적인 치료제를 제공할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

실타셀은 재발성 또는 불응성 다발골수종과 초기 단계 다발골수종 환자의 치료제로 광범위한 임상 개발 프로그램에서 연구되고 있는 CAR-T 치료제 후보물질이다.

얀센과 레전드 바이오텍은 2017년 말에 실타셀의 개발 및 상업화를 위한 독점적인 전 세계 라이선스 및 제휴 계약을 체결했다. 현재 유럽의약청(EMA)도 실타셀의 판매허가신청서를 접수하고 심사를 진행 중이다.