FDA, 프리드리히 운동실조증 신약후보 임상시험 보류

미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics)의 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia) 치료제의 임상시험을 보류시켰다.

라리마 테라퓨틱스는 25일(현지시각) 미국 FDA가 희귀 유전질환인 프리드리히 운동실조증에 대한 CTI-1601 임상 프로그램에 대해 임상 보류 조치를 내렸다고 발표했다.

이와 동시에 라리마는 이전에 발표한 사모 자금조달이 완료되지 않을 것이라고 밝혔다.

25일 라리마 테라퓨틱스의 주가는 전일 대비 37%가량 하락했다.

CTI-1601은 필수 단백질인 프라탁신(frataxin)을 충분히 생산할 수 없는 프리드리히 운동실조증 환자의 미토콘드리아에 인간 프라탁신을 전달하는 재조합 융합 단백질 의약품이다.

이번 임상 보류는 CTI-1601의 연장 투여를 뒷받침하도록 설계된 180일 비인간 영장류(NHP) 독성학 연구에서 최고 용량 투여 후 발생한 사망에 대해 라리마가 FDA에 통보한 이후 이뤄졌다.

임상 보류 서한에서 FDA는 현재 진행 중인 NHP 연구의 전체 연구 보고서가 필요하며 라리마가 보고서를 제출하고 새로운 통보를 받을 때까지 추가적인 임상시험을 시작할 수 없을 것이라고 전했다.

CTI-1601의 안전성은 임상 1상 단일 및 다중 용량 임상시험에서 평가된 바 있다.

최근 발표된 데이터에 의하면 13일 동안 CTI-1601 100mg 반복 피하주사는 전반적으로 내약성이 양호했다고 한다.

또한 MAD 시험 데이터에 따르면 CTI-1601 50mg 또는 100mg 피하주사는 말초 조직에서 프라탁신 수치를 정상 표현형 이종접합 보인자에서 예상되는 것 또는 그 이상으로 높였다.

라리마의 캐롤 벤-메이먼 최고경영자는 “공식적인 임상 보류 통보는 실망스럽지만 이는 앞서 발표한 CTI-1601에 대한 임상 개발 전략을 바꾸지는 않는다”며 “환자 안전성은 자사의 최우선 순위이며 NHP 독성학 연구를 완료 및 데이터를 평가하고 FDA와 해당 데이터에 대해 논의하기 위한 계획을 계속 진행할 것”이라고 말했다.

이어 “다만 공식 임상 보류에 대응하기 위한 추가적인 규제 요건으로 인해 새로운 임상시험의 시작이 2022년으로 지연될 가능성이 있다”면서 “사모 자금조달 종료와 관련해 현재 8140만 달러의 현금 및 투자금을 보유하고 있으며 이는 2022년 상반기까지 현금 런웨이를 제공한다”고 덧붙였다.