바이오마린, 혈우병A 유전자 치료제 EMA 신속평가

유럽의약청(EMA)이 미국 생명공학기업 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 혈우병 A 유전자 치료제 발록토코진 록사파라보벡(valoctocogene roxaparvovec)을 신속 평가하기로 했다.

바이오마린은 24일(현지시각) 유럽의약청이 성인 중증 혈우병 A 환자를 위한 발록토코진 록사파라보벡의 신속 평가 요청을 받아들였다고 발표했다.

신속 평가는 EMA의 약물사용자문위원회(CHMP) 및 첨단치료위원회(CAT)가 첨단의료제품(ATMP)에 대한 판매허가신청서(MAA)를 평가하는 기간을 단축시킨다.

EMA의 통합허가절차에 따른 판매허가신청서 평가에는 최대 210일이 소요되는데 CHMP와 CAT는 신청자가 신속 평가에 대한 타당한 이유를 충분히 제공할 경우 평가 기간을 150일로 단축시킬 수 있다.

바이오마린은 다음 달에 유럽의약청에 중증 혈우병 A 치료제로 발록토코진 록사파라보벡의 판매허가신청서를 제출할 계획이다.

이 제출에는 임상 3상 GENEr8-1 시험의 52주 데이터와 임상 1/2상 용량 증량 연구에서 각 용량 코호트의 4년 및 3년 추적 데이터가 포함될 예정이다. CHMP의 의견은 내년 상반기에 나올 것으로 예상되고 있다.

바이오마린의 행크 푹스 연구개발부 총괄은 “바이오마린은 EMA가 발록토코진 록사파라보벡의 치료 혁신 잠재력과 충족되지 않은 의료 수요를 인정하고 신속 평가 지정을 결정해 기쁘게 생각한다”며 “혈우병 A 치료를 위한 이 잠재적인 최초의 유전자 치료제를 가능한 한 빨리 제공하기 위해 EMA와 긴밀하게 협력하고 있다”고 밝혔다.

이와 동시에 바이오마린은 GENEr8-1 임상시험의 모든 참가자에 대한 2년 추적 안전성 및 효능 데이터를 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획이라고 전했다.

앞서 작년에 FDA는 임상 3상 시험을 완료하고 2년 데이터를 제출할 것을 요청하면서 발록토코진 록사파라보벡의 승인을 거절했다.

바이오마린은 내년 2분기에 FDA에 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 재제출할 계획이다. FDA는 발록토코진 록사파라보벡을 혁신치료제, 첨단재생의료치료제(RMAT), 희귀의약품으로 지정한 바 있다.