EU, 유전성 혈관부종 발작 예방제 올라데요 승인

유럽 규제당국이 유전성 혈관부종(HAE) 환자의 발작 예방을 위한 최초의 1일 1회 경구용 치료제 올라데요(Orladeyo, berotralstat)의 판매를 승인했다.

미국 제약기업 바이오크리스트 파마슈티컬스(BioCryst Pharmaceuticals)는 지난달 30일(현지시각) 유럽 집행위원회가 1일 1회 경구 복용하는 올라데요를 12세 이상 유전성 혈관부종 환자의 재발성 유전성 혈관부종 발작 예방을 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.

유럽 집행위원회의 승인 결정은 모든 유럽연합 회원국과 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에서 적용된다.

바이오크리스트는 유럽 내 상업팀을 보유하고 있으며 이번 분기에 독일에서 먼저 올라데요를 출시하고 이후 다른 유럽 시장에서도 발매를 추진할 계획이다.

바이오크리스트는 영국 의약품규제기관 MHRA에도 승인 신청서를 제출했다.

올라데요는 혈장 칼리크레인(kallikrein) 활성을 감소시켜 유전성 혈관부종 발작을 예방한다.

임상 3상 시험 APeX-2에서 올라데요는 24주차에 발작을 유의하게 감소시킨 것으로 나타났으며 이러한 감소 효과는 48주 동안 지속됐다. 48주 치료를 완료한 환자는 월 평균 발작률이 2.9회에서 1.0회로 줄었다.

또한 장기 개방표지 임상시험인 APeX-S에서 올라데요로 48주 치료를 완료한 환자군은 월 평균 발작률이 0.8회인 것으로 분석됐다.

두 임상시험에서 올라데요는 안전하고 내약성이 양호했다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 위장관계 반응으로 대개 치료 시작 후 초기에 발생했는데 시간이 지남에 따라 빈도가 줄어들고 대부분 자체 해결됐다.

바이오크리스트에 의하면 유전성 혈관부종 환자는 기존 예방요법과 관련해 상당한 치료 부담을 겪고 있는 것으로 알려졌다.

APeX-2 데이터는 1일 1회 올라데요를 경구 복용한 환자군의 삶의 질 및 전반적인 환자-보고 만족도가 개선되고 필요에 따른 표준 치료요법의 사용이 크게 감소했다는 점을 보여준다.

바이오크리스트의 존 스톤하우스 사장 겸 최고경영자는 “오늘날 유럽에서 대부분의 HAE 환자는 필요에 따른 치료요법 또는 안드로겐으로 질병을 치료하고 있다”며 “우리는 1일 1회 경구용 올라데요가 이러한 환자에게 예방요법을 통해 치료 부담을 감소시킬 수 있는 흥미로운 새로운 기회를 제공한다고 믿는다”고 밝혔다.

올라데요는 앞서 미국, 일본에서 먼저 12세 이상 소아 및 성인의 유전성 혈관부종 발작 예방제로 승인된 바 있다.