프로탈릭스 파브리병 치료제 FDA 승인 거절

미국 식품의약국(FDA)이 프로탈릭스 바이오테라퓨틱스(Protalix BioTherapeutics)의 희귀 유전질환 치료제 페구니갈시다제 알파(pegunigalsidase alfa, PRX–102)의 승인을 거절했다.

이스라엘 기반 바이오제약기업인 프로탈릭스는 지난 28일(현지시각) 미국 FDA로부터 성인 파브리병 환자의 치료제 페구니갈시다제 알파의 생물학적제제 허가신청(BLA)에 관한 심사완료공문(CRL)을 받았다고 발표했다. 발표 이후 프로탈릭스의 주가는 전영업일 대비 40%가량 급락했다.

프로탈릭스에 의하면 FDA는 제출된 데이터 패키지에서 PRX–102의 잠재적인 안전성 또는 효능 관련된 문제를 제기하지는 않았다. 다만 BLA 승인 이전에 이스라엘 카르미엘에 위치한 프로탈릭스의 제조시설에 대해 모든 관련 결과의 후속 평가를 포함해 조사가 필요하다고 언급했다.

여행 제한으로 인해 FDA는 심사주기 동안 필요한 조사를 실시하지 못했다. FDA는 여행 제한과 함께 공중보건 상황을 계속 모니터링할 것이며 해결되지 않은 조사 일정을 위한 접근 방식을 정하기 위해 적극적으로 노력하고 있다고 설명했다.

FDA는 코로나19 때문에 PRX-102에 대한 충전 및 마감 공정을 수행하는 유럽의 제3자(서드 파티) 생산시설과 관련해 사전 라이선싱 조사 대신 미 연방 식품ㆍ약품ㆍ화장품법의 섹션 704(a)(4)에 따라 기록을 검토했다. FDA는 미해결된 항목의 즉각적인 해결을 위해 문제를 시설에 알릴 것이라고 전했다.

또한 FDA는 최근 사노피와 젠자임의 파브리병 치료제 파브라자임(Fabrazyme)이 최종 승인으로 전환됐으며 이는 PRX‑102의 신속 승인을 요청하는 재제출의 맥락에서 다뤄야 한다고 밝혔다.

프로탈릭스는 신속 승인을 포함해 가장 신속한 승인 경로를 식별하기 위해 당국과 협력할 계획이다. FDA와 협력해 문제를 해결하고 파브리병 환자에게 새로운 대체 의약품을 제공할 수 있을 것으로 확신하고 있다고 강조했다. 프로탈릭스는 FDA에 Type A 회의를 요청하고 회의 이후 다음 단계에 대한 정보를 추가로 제공하기로 했다.

페구니갈시다제 알파는 재조합 알파-갈락토시다제-A 효소의 식물세포 배양 발현된 화학적으로 변형된 안정화 버전이다. 임상시험에서 약 80시간의 순환 반감기를 갖는 것으로 관찰됐으며, 프로탈릭스는 파브리병 환자의 지속적인 미충족 임상 수요를 해결하기 위해 페구니갈시다제 알파를 설계했다.

프로탈릭스는 미국과 미국 외 국가에서 페구니갈시다제 알파의 개발과 상업화를 위해 이탈리아 제약기업 키에지(Chiesi Farmaceutici)와 협력관계를 맺고 있다.