유럽 CHMP, 로슈 시신경척수염 범주장애 신약 승인 권고

유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 로슈의 시신경척수염 범주장애(NMOSD) 신약 엔스프링(Enspryng, 성분명 사트랄리주맙)의 승인을 권고했다.

로슈는 23일(현지시각) CHMP가 엔스프링을 12세 이상 청소년 및 성인의 항 아쿠아포린-4 항체(AQP4-IgG) 혈청 양성 시신경척수염 범주장애에 대해 단독요법 또는 면역억제요법(IST)과의 병용요법으로 투여하는 최초의 피하주사 치료 옵션으로 승인을 권고했다고 발표했다.

시신경척수염 범주장애는 희귀하고 평생 지속되며 쇠약하게 만드는 중추신경계의 자가면역질환으로 종종 다발성경화증으로 오진되며 주로 시신경과 척수를 손상시켜 영구적인 실명, 근육 약화 및 마비 등을 유발한다.

이 질환은 예측할 수 없는 재발이 나타나는 것이 특징이며 첫 발작 이후 종종 중증 장애가 발생해 재발할 때마다 장애가 누적된다. 재발 예방은 이 질환의 관리에서 주요 목표다. 항 아쿠아포린-4 항체는 시신경척수염 범주장애 환자의 약 70~80%에서 발견되며, 보다 중증의 질병 경과와 관련이 있다.

엔스프링은 NMOSD와 관련된 염증에 주요한 역할을 하는 것으로 간주되는 인터루킨-6(IL-6) 수용체 활성을 표적으로 하고 억제하도록 만들어진 인간화 단일클론항체다. 로슈 그룹의 일원인 일본 쥬가이(중외)는 엔스프링을 더 긴 항체 순환 기간과 초기 부하 용량 이후 4주마다 피하투여가 가능하도록 새로운 재순환 기술을 사용해 설계했다.

이번에 엔스프링은 현재 소외된 NMOSD 집단인 청소년과 NMOSD 발작을 한 번만 경험한 사람뿐만 아니라 보다 진행된 질환의 사람에게도 사용하도록 권고됐다. 이러한 권고는 임상 3상 SAkuraStar 및 SAkuraSky 시험의 결과를 근거로 한다. 엔스프링은 재발 위험을 감소시키는데 강력하고 지속적인 효능 결과와 양호한 안전성 프로파일을 보였다.

SAkuraStar 시험의 항 아쿠아포린-4 항체 혈청 양성 하위그룹에서 48주 무재발 비율은 엔스프링 단독요법군이 83%, 위약군이 55%였으며, 96주 무재발 비율은 각각 77%, 41%로 집계됐다.

SAkuraSky 시험에서는 엔스프링과 면역억제요법 병용요법이 평가됐다. 48주 및 96주 무재발 비율은 엔스프링+면역억제요법 병용요법군이 92%로 유지됐으며 위약군은 60%, 53%였다.

가장 흔하게 관찰된 이상반응은 두통, 관절통, 백혈구 수 감소, 고지혈증, 주사 관련 반응 등이다. 유럽 집행위원회는 이러한 데이터를 토대로 가까운 미래에 승인에 관한 최종 결정을 내릴 것으로 예상되고 있다.

로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “오늘 CHMP의 긍정적인 의견은 치료 옵션이 제한적인 NMOSD를 앓는 유럽 사람에게 엔스프링을 제공하는데 중요한 단계다”며 “엔스프링이 승인될 경우 적절한 훈련 이후 집에서 자가 피하투여할 수 있는 최초이자 유일한 치료제가 될 것이다”고 설명했다.

현재 엔스프링은 미국, 캐나다, 일본, 스위스를 포함해 전 세계 20개 국가에서 시신경척수염 범주장애 치료제로 승인돼 있다.