FDA, 타이바소 폐고혈압 적응증 추가 승인

미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 유나이티드 테라퓨틱스(United Therapeutics)의 타이바소(Tyvaso, treprostinil)를 간질성 폐 질환 관련 폐고혈압(PH-ILD) 치료제로 승인했다.

유나이티드 테라퓨틱스는 FDA가 타이바소를 간질성 폐 질환 관련 폐고혈압 환자의 운동 능력 향상을 위한 치료제로 승인했다고 1일(현지시각) 발표했다.

타이바소는 프로스타사이클린 유사체이며 미국에서 2009년에 폐동맥 고혈압 환자의 운동 능력 개선을 위한 치료제로 처음 승인된 바 있다.

이번 승인을 통해 심각하고 치명적인 질환인 간질성 폐 질환 관련 폐고혈압에 승인된 최초이자 유일한 치료제가 됐다.

이 적응증 추가 승인은 간질성 폐 질환 관련 폐고혈압 환자 326명을 대상으로 실시된 최대 규모이며 가장 종합적인 임상시험인 INCREASE에서 나온 데이터를 근거로 한다.

타이바소는 1차 평가변수를 충족시켰으며 6분 보행검사(6MWD) 결과를 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다. PH-ILD 병인, 질병 중증도, 연령, 성별, 기본 혈액역학, 용량 등에 대한 다수의 주요 하위그룹에서 혜택을 보였다.

또한 심장 바이오마커 NT-proBNP 감소, 첫 임상 악화 사건까지의 기간, 12주 최고 6MWD 변화, 15주 최저 6MWD 변화를 포함해 2차 평가변수에서 유의한 개선이 관찰됐다.

타이바소 투여군에서는 노력성 폐활량의 위약 보정 개선, 기저 폐질환의 악화 감소 등이 추가로 확인됐다.

타이바소의 안전성 프로파일은 이전 연구와 일관됐으며 알려진 프로스타사이클린 관련 이상반응과 일치했다. 이 임상시험의 결과는 국제 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨에 게재됐다.

유나이티드 테라퓨틱스의 마틴 로스블랫 최고경영자는 “PH-ILD 환자를 위한 타이바소의 승인은 이 취약한 환자 집단에게 획기적인 치료 발전”이라며 “또한 폐고혈압 분야의 혁신을 주도하고 타이바소로부터 임상적 혜택을 얻을 수 있는 환자 수를 확대하려는 자사의 노력을 보여준다”고 밝혔다.

그러면서 “미국에서 PH-ILD를 앓는 많은 환자에게 안전하고 효과적인 이 흡입용 치료제를 제공하기 위해 당사의 경험과 확장된 인프라를 활용할 계획”이라고 덧붙였다.