FDA, 다발골수종 치료제 사클리사 새 병용요법 승인

미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약기업 사노피의 다발골수종 치료제 사클리사(Sarclisa, 성분명 이사툭시맙) 기반의 새로운 3제 병용요법을 허가했다.

사노피는 지난 31일(현지시각) FDA가 이전에 1~3가지 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료를 위한 사클리사와 카르필조밉(제품명 키프롤리스), 덱사메타손 병용요법을 승인했다고 발표했다.

사클리사는 다발골수종 세포에서 나타나는 CD38 수용체의 특정 항원결정기(에피토프)에 결합하는 단일클론항체다. 프로그램화된 종양 세포 사멸, 면역조절 활동을 비롯해 여러 기전을 통해 작용하도록 만들어졌다.

사클리사가 FDA에 의해 승인된 것은 이번이 두 번째다. 앞서 작년에 사클리사는 레날리도마이드(제품명 레블리미드)와 프로테아좀 억제제를 포함해 최소 두 가지 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료를 위한 포말리도마이드(제품명 포말리스트), 덱사메타손과의 병용요법으로 승인된 바 있다.

이번 승인은 재발성 다발골수종 환자 302명을 대상으로 실시된 임상 3상, 무작위, 다기관, 개방표지 연구 IKEMA에서 나온 데이터를 근거로 한다.

시험 결과 사클리사와 카르필조밉, 덱사메타손 병용요법은 카르필조밉+덱사메타손 2제 요법에 비해 질병 진행 또는 사망 위험을 45%가량 감소시킨 것으로 나타났다. 중간 분석 시점에서 사클리사 병용요법군의 무진행 생존기간(PFS)은 중앙값에 도달하지 않았다.

이 임상시험의 2차 평가변수인 전체 반응률(ORR)의 경우 사클리사 병용요법군이 86.6%, 카르필조밉+덱사메타손 2제 요법군이 82.9%로, 통계적으로 유의한 수준의 차이를 보이지는 않았다. 완전 반응률(CR)은 사클리사 병용요법군이 39.7%, 카르필조밉+덱사메타손 2제요법군이 27.6%였으며 매우 좋은 부분 반응률(VGPR)은 각각 33%, 28.5%로 집계됐다.

사클리사 병용요법군에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 상기도감염, 주입 관련 반응, 피로, 고혈압, 설사, 폐렴, 호흡곤란, 기관지염, 기침 등이다. 심각한 이상반응으로는 폐렴, 상기도감염이 보고됐으며 이상반응으로 인한 치료 중단율은 8%였다.

사노피 종양ㆍ소아혁신 글로벌개발 총괄 피터 애덤슨은 “재발성 또는 불응성 다발골수종 환자의 치료는 여전히 어려우며 불행히도 여러 차례 재발을 경험하는 환자는 예후가 좋지 않다”고 말했다.

이어 “이번 승인에 따라 사클리사는 재발한 다발골수종 환자의 치료를 위한 두 가지 표준요법에 포함됐다”며 “오늘 이정표는 사클리사가 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자를 위한 최적의 항 CD38 약물로 선택될 것이라는 자사의 야망을 뒷받침한다”고 덧붙였다.