J&J 다발성경화증 치료 신약 폰보리 FDA 승인

존슨앤드존슨이 미국에서 다발성경화증(MS) 치료 신약 폰보리(Ponvory, 성분명 포네시모드)의 승인을 획득했다.

존스앤드존슨의 자회사 얀센은 19일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)이 폰보리를 임상적 단독증후군, 재발-완화형 질환, 활동성 이차진행성 질환을 포함해 재발형 다발성경화증이 있는 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.

폰보리는 1일 1회 경구용 선택적 스핑고신-1 인산 수용체 1(S1P1) 조절제로, 연간 재발률을 감소시키는데 기존 경구용 치료제보다 우수한 효능을 갖고 있으며 10년 이상 동안 축적된 임상 연구 데이터를 통해 안전성 프로파일이 입증됐다.

이번 승인은 재발형 다발성경화증 환자를 대상으로 2년 동안 실시된 직접비교 임상 3상 시험을 부분적으로 근거로 한다. 폰보리 20mg은 테리플루노미드(제품명 오바지오) 14mg에 비해 연간 재발을 30.5%가량 유의하게 감소시키면서 우수한 효능을 나타냈다. 연구 기간 동안 확인된 재발이 없는 환자 비율은 폰보리 치료군이 71%, 테리플루노미드 치료군이 61%로 집계됐다.

또한 폰보리는 새로운 가돌리늄 증강(GdE) T1 병변의 수와 새로운 또는 확대된 T2 병변의 수를 각각 59%, 56%가량 감소시켰다. 가돌리늄 증강 T1 병변과 T2 병변은 자기공명영상(MRI)을 사용해 식별되며 질병 활성도와 질병 부담에 대한 통찰력을 제공할 수 있는 MS 병리학의 대표적인 지표로 인정된다.

폰보리는 대부분의 사람에서 장애 악화를 방지했다. 폰보리로 치료받은 환자 10명 중 9명은 3개월 장애 악화를 경험하지 않았으며 폰보리는 장애 진행을 지연시키는데 수치상의 혜택을 보였다. 다만 폰보리 치료군과 테리플루노미드 치료군 간에 장애 진행률의 차이는 통계적으로 유의한 수준은 아니었다.

폰보리는 치료를 중단해야 하는 경우 1주일 이내에 혈액에서 배출되며 대부분의 환자에서 1~2주 내에 면역체계에 미치는 영향이 사라지는 것으로 확인됐다. 이는 환자가 백신을 접종받거나 잠재적인 감염을 해결해야 하거나 가족계획을 시작하는 경우에 대비해 추가적인 치료 관리의 유연성을 제공할 수 있다. 폰보리는 알려진 식품 제한사항이 없으며 대부분의 환자에서 유전자 검사나 첫 투여 모니터링을 필요로 하지 않는다.

폰보리는 안전성 프로파일이 입증됐으며 10년 이상 동안 진행된 다수의 임상시험에서 전반적으로 내약성이 양호했다. 전체 이상반응 발생률은 임상 2상 시험의 위약군, 임상 3상 시험의 테리플루노미드 치료군과 유사했다. 임상 3상 시험에서 가장 흔하게 관찰된 이상반응은 상기도감염, 간 효소 수치 상승, 고혈압 등이다.

연구개발부 글로벌 총괄 마타이 마멘 박사는 “다발성경화증이 있는 모든 사람은 기저 질환과 새로운 증상의 다양성을 고려할 때 각기 다르게 영향을 받는다. 이 분야에서 지속적인 혁신은 매우 중요하며 당사는 변화하는 환자의 의료 수요를 충족시키기 위해 최선을 다하고 있다. 우리는 다발성경화증 환자가 질병을 보다 잘 조절하는데 도움이 될 수 있는 가치 있는 새로운 옵션으로 폰보리를 제공하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.