트랜스레이트바이오 낭성섬유증 신약후보 임상결과 기대 이하

미국 전령RNA(mRNA) 치료제 전문기업 트랜스레이트 바이오(Translate Bio)의 낭성 섬유증(CF) 치료제 후보물질이 임상시험에서 폐 기능 개선 효과를 보이지 못한 것으로 나타났다.

트랜스레이트 바이오는 지난 17일(현지시각) 낭성 섬유증 환자를 대상으로 mRNA 치료제 후보물질 MRT5005 단일용량 및 다중 증량에 대한 안전성, 내약성을 평가한 첫 임상 1/2상 시험의 두 번째 중간 분석 결과를 발표했다.

MRT5005는 분무를 통해 완전 기능성 낭성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 단백질을 암호화하는 mRNA를 폐 세포에 전달함으로써 유전자 돌연변이에 관계없이 낭성 섬유증의 근본 원인을 해결하도록 만들어졌다.

두 번째 중간 분석에서 다중증량 그룹에 대한 톱라인 결과에 의하면 MRT5005는 전반적으로 안전하고 내약성이 양호한 것으로 나타났다.

심각한 이상반응은 보고되지 않았으며 치료 후 이상반응은 경증에서 중등도 수준이었다.

환자 3명에서 첫 투여 이후 발열 반응이 보고됐는데 2명은 재발하지 않았고 1명은 발열 반응으로 인해 투여를 중단했다.

폐 기능 지표인 1초간 예측된 강제호기량(ppFEV1)은 임상시험이 진행되는 동안 사전 정의된 시점에서 안전성 지표 중 하나로 평가됐다. 다만 다중증량 그룹에서는 증가 패턴이 관찰되지 않은 것으로 드러났다.

앞서 트랜스레이트 바이오는 2019년에 MRT5005를 1회 투여받은 환자에서 폐 기능 증가가 관찰됐다고 발표한 적이 있다. 더 높은 용량의 1회 투여 및 저용량 반복투여를 시험한 이번 분석에서는 개선 효과를 관찰하지 못했다.

이 임상 1/2상 시험은 계속 진행되고 있으며 차후 학술회의에서 자세한 임상시험 결과가 공개될 예정이다.

트랜스레이트 바이오는 MRT5005와 차세대 낭성 섬유증 치료제 후보물질에 대한 중개연구를 계속 수행하면서 향후 임상 개발을 최적화할 계획이다.

또한 차세대 낭성 섬유증 발굴 프로그램을 보유하고 있으며 임상시험계획 신청을 위한 연구를 올 하반기에 시작할 수 있도록 뒷받침하는 전임상 데이터를 확보한 상태다.

트랜스레이트 바이오의 로널드 르노 최고경영자는 “CFTR를 암호화하는 전령 RNA가 낭성 섬유증 환자에게 흡입 반복 투여된 것은 이번이 처음"이라며 "이는 획기적인 mRNA 치료제를 개발하기 위한 자사의 선구적인 노력에 중요한 요소라고 생각한다”고 말했다.

이어 “우리는 이 임상시험에서 얻은 교훈과 현재 진행 중인 CF 중개연구의 결과를 평가하는 동시에 차세대 CF 발굴 노력을 진전시키고 있다"면서 "지난 12~18개월 동안 폐 생물학 및 에어로졸 과학 분야에서 구축한 내부 역량과 주요 학계 연구팀과의 귀중한 파트너십을 활용해 CF 프로그램 개발을 최적화할 방침”이라고 밝혔다.

이번 발표 이후 18일(현지시각) 트랜스레이트 바이오의 주가는 전영업일 대비 30%가량 하락했다. 시장전문가들은 치료 효능이 부족할 수 있다는 결과가 나온 점이 실망스럽다고 평가했다.