BMS 골수섬유증 치료제 인레빅 유럽 승인

브리스톨마이어스스퀴브(BMS)가 유럽에서 희귀 혈액암인 골수섬유증에 대한 치료 신약 인레빅(Inrebic, fedratinib)의 판매를 승인받았다.

브리스톨마이어스스퀴브는 8일(현지시간) 유럽 집행위원회가 인레빅의 최종 판매 허가를 결정했다고 발표했다.

야누스 연관 인산화효소(JAK) 억제제 치료 경험이 없거나 룩소리티닙(제품명 자카비) 치료 경험이 있는 일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증을 앓는 성인 환자의 질병 관련 비장비대 또는 증상 치료 용도로 허가됐다.

인레빅은 룩소리티닙 치료에 실패하거나 룩소리티닙 불내성인 골수섬유증 환자 또는 JAK 억제제 치료 경험이 없는 골수섬유증 환자의 비장 부피와 증상 부담을 유의하게 감소시키는 최초의 1일 1회 경구용 치료 옵션이다.

유럽 집행위원회의 통합 판매 허가는 모든 유럽연합(EU) 회원국, 노르웨이, 아이슬란드, 리히텐슈타인에서 적용된다.

인레빅은 미국에서는 2019년 8월에 중간위험군-2 또는 고위험군인 일차성 또는 이차성 골수섬유증 환자의 치료제로 승인된 바 있다. BMS는 세엘진 인수를 통해 인레빅을 획득했다.

이번 승인은 JAKARTA 및 JAKARTA2 임상시험에서 나온 결과를 근거로 한다.

중추적인 JAKARTA 시험은 비장비대가 있는 중간위험군-2 또는 고위험군 일차성 또는 이차성 골수섬유증 환자 289명을 대상으로, JAKARTA2 시험은 이전에 룩소리티닙 치료 경험이 있는 비장비대가 있는 중간위험 또는 고위험 일차성 또는 이차성 골수섬유증 환자 97명을 대상으로 인레빅의 효능을 평가했다.

인레빅의 임상 개발 프로그램에서는 베르니케 뇌병증을 포함해 심각하고 치명적인 뇌병증 사례가 보고됐다. 심각한 사례 발생률은 1.3%, 치명적인 사례 발생률은 0.16%로 집계됐다.

임상시험을 진행한 영국 런던 가이즈앤드세인트토머스 NHS 파운데이션 트러스트의 혈액학 교수 클레어 해리슨 박사는 “골수섬유증은 심각하고 종종 쇠약하게 만드는 골수질환으로, 지난 10년 동안 승인된 치료 옵션은 하나뿐이었다"고 지적했다.

이어 "인레빅은 룩소리티닙 치료 후 진행됐거나 JAK 억제제 치료 경험이 없는 환자에서 비장 부피와 증상을 임상적으로 의미 있게 감소시킨 것으로 나타났다'며 "유럽에서는 매년 10만 명 중 1명이 골수섬유증을 진단받으며 오늘 승인은 새로운 치료제가 절실히 필요한 환자에게 중요한 새 옵션을 제공한다”고 의미를 부여했다.

브리스톨마이어스스퀴브의 혈액학 글로벌의학부 다이앤 맥도웰 부사장은 “유럽 전역의 골수섬유증 환자는 오늘 인레빅 승인을 통해 지난 몇 년 간 진전이 거의 없었던 이 희귀 골수질환에 대한 중요한 새로운 옵션을 갖게 될 것"이라면서 "우리는 치료하기 어려운 혈액질환을 앓는 환자를 위해 표준 치료를 개선시키려고 노력하고 있으며 가능한 한 빨리 인레빅을 환자에게 제공하기 위해 유럽 회원국과 협력하고 있다”고 밝혔다.