버텍스-스카이호크, RNA 스플라이싱 조절제 개발 협력

심각한 질환 치료용도...최대 22억 달러 규모

2020-12-23     의약뉴스 이한기 기자

미국 생명공학기업 버텍스 제약(Vertex Pharmaceuticals)과 스카이호크 테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics)가 RNA 스플라이싱(splicing) 기반의 신약을 개발하기 위해 협력하기로 했다.

▲ 버텍스와 스카이호크는 심각한 질환에 대한 RNA 스플라이싱 기반 치료제를 개발하기 위해 협력관계를 맺었다.

버텍스와 스카이호크는 22일(현지시간) 심각한 질환의 치료를 위해 RNA 스플라이싱을 조절하는 저분자 물질을 발굴하고 개발하기 위한 전략적 연구 제휴 및 라이선싱 계약을 체결했다고 발표했다.

제휴 계약 조건에 따라 버텍스는 스카이호크에게 4000만 달러를 선불로 지급할 예정이다.

스카이호크는 버텍스에게 제휴를 통해 발굴되고 개발된 후보물질에 대한 전 세계 지적재산권을 획득할 수 있는 독점 라이선스 옵션을 제공하기로 합의했다.

버텍스는 옵션을 실행할 경우 후속 개발 및 상업화를 담당할 계획이다. 스카이호크는 버텍스로부터 최대 22억 달러(약 2조4000억 원)의 마일스톤과 제품 매출액에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.

두 회사는 관심이 있는 적응증이나 자세한 계약 내용을 공개하지는 않았다.

버텍스의 보스턴연구 현장총괄 마크 버니지 수석부사장은 “우리는 스플라이스 부위 조절이 오늘날 치료 옵션이 제한적이거나 없는 질병에 대해 상당한 치료 가능성을 갖고 있다고 생각한다”고 말했다.

이어 “이 협력은 스카이호크의 혁신적인 기술과 버텍스의 연구개발 경험을 결합한다"며 "이는 여러 심각한 질환을 변화시키는데 도움이 될 새로운 기술에 투자한다는 자사 전략에 완벽하게 부합한다”고 강조했다.

스카이호크의 빌 헤이니 최고경영자는 “연속적인 혁신을 통해 획기적인 의약품을 만드는 세계적인 선도기업인 버텍스와의 협력을 기쁘게 생각한다"면서 "당사의 SkySTAR 플랫폼을 사용해 RNA 스플라이싱을 조절하는 새로운 저분자 치료제를 발견, 개발하고 심각한 질병을 앓는 환자의 삶을 변화시킬 수 있길 기대한다”고 밝혔다.