유니큐어, 혈우병B 유전자치료제 임상시험 보류

미국 식품의약국(FDA)이 네덜란드 기반 유전자 치료제 전문기업 유니큐어(uniQure)의 혈우병 B 유전자 치료제 프로그램에 대해 임상 보류 조치를 내렸다.

유니큐어는 21일(현지시간) 임상 3상 HOPE-B 연구를 포함한 혈우병 B 유전자 치료제 프로그램이 미국 식품의약국에 의해 임상 보류 상태에 놓였다고 발표했다.

관련 혈우병 B 유전자 치료제 연구 3건은 환자 투약이 각각 완료된 상황이며 추가적인 환자 모집 및 치료는 계획되지 않았다.

이번 임상 보류는 2019년 10월에 HOPE-B 연구에서 AMT-061(etranacogene dezaparvovec)로 치료받은 환자 1명이 간암의 일종인 간세포암을 예비 진단받은 사례 때문에 이달 중순에 심각한 이상반응 연관 가능성에 대한 안전성 보고서를 당국에 제출한 이후 시작됐다.

해당 환자는 25년 동안 C형 간염(HCV), B형 간염(HBV)을 앓은 병력이 있고 비알코올성 지방간질환 증거, 고령 등 간세포암과 관련된 여러 위험요인을 보유한 것으로 확인됐다.

만성 B형 간염 및 C형 간염은 간세포암 사례의 약 80%와 연관이 있는 것으로 알려졌다.

환자의 간 병변은 투약 후 1년 뒤 필수적인 연구 평가의 일부로 수행된 복부 초음파 검사에서 발견됐다.

병변의 완전 절제 수술이 실시될 예정이며 이를 통해 진단을 확인할 수 있다. 지금까지 100명 이상의 혈우병 B 환자 및 기타 질환 환자를 대상으로 실시된 유니큐어의 임상시험에서 다른 간세포암 사례는 보고되지 않았다고 한다.

유니큐어의 연구개발부 총괄 리카르도 돌메치 박사는 “환자의 안전은 항상 우리의 최우선순위이며 이 사건에 대한 철저한 조사를 수행하기 위해 FDA 및 고문과 긴밀히 협력하고 있다. 이 조사는 내년 초에 완료될 것으로 예상하고 있다”고 말했다.

이어 “우리는 이 사건이 치료와 관련이 있는지 조사할 계획"이라면서 "현재로서는 알려진 다른 위험 요소의 맥락에서 가능한 인과관계를 판단하기에 적절한 데이터가 없는 상황”이라고 덧붙였다.

유니큐어의 매트 카푸스타 최고경영자는 “추가적인 정보를 가능한 한 빨리 수집하는 동안 HOPE-B 연구의 환자 54명을 포함해 자사의 혈우병 B 유전자 치료제 프로그램의 모든 환자는 계속 모니터될 것"이라며 "우리는 이 임상 보류가 혈우병 B 프로그램에 대한 승인 신청서 제출 일정에 영향을 미치지는 않을 것으로 예상한다”고 강조했다.

유니큐어는 올해 6월에 CSL 베링과 AMT-061에 대한 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 지난달에는 미국혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 HOPE-B 임상시험의 1차 평가변수가 충족됐다는 긍정적인 톱라인 결과를 공개했다.