美FDA, 경구용 유전성혈관부종 발작 예방약 승인

미국 식품의약국(FDA)이 유전성 혈관부종(HAE) 환자의 발작 예방을 위한 최초의 1일 1회 경구용 치료제를 승인했다.

미국 제약기업 바이오크리스트 파마슈티컬스(BioCryst Pharmaceuticals)는 지난 3일(현지시간) 미국 식품의약국이 1일 1회 경구 복용하는 올라데요(Orladeyo, berotralstat)를 12세 이상 소아 및 성인 환자의 유전성 혈관부종 발작을 막기 위한 예방요법으로 허가했다고 발표했다.

미국 유전성혈관부종학회(HAEA)의 앤서니 카스탈도 최고경영자는 “올라데요는 유전성 혈관부종을 앓는 사람과 의사에게 발작 예방을 위한 최초의 경구 투여하는 비-스테로이드성 옵션을 제공한다"면서 "이는 의사와 환자에게 더 많은 치료 옵션을 제공하는데 있어 중요하며 환영 받는다”고 말했다.

올라데요는 중추적인 임상 3상 APeX-2 연구에서 24주차에 발작을 유의하게 감소시켰으며 이러한 감소효과는 48주 동안 지속된 것으로 나타났다.

48주 치료를 완료한 환자는 유전성 혈관부종 발작률이 월 평균 2.9회에서 월 평균 1.0회로 줄었다.

장기적인 개방표지 APeX-S 연구에서 48주 치료를 완료한 환자의 월 평균 발작률은 0.8회였다.

두 임상시험에서 올라데요는 안전하고 내약성이 양호했다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 위장관 반응이었다.

이러한 반응은 일반적으로 올라데요 치료 시작 후 초기에 발생했으며 시간이 지나면서 빈도가 줄어들고 대개 저절로 해결됐다.

미국 캘리포니아대학교 샌디에이고캠퍼스의 마크 리들 교수는 “환자와 의사는 유전성 혈관부종 치료가 환자의 삶에 부담을 줄 수 있다는 점을 알고 있다"며 "경구용 1일 1회 옵션인 올라데요는 상당한 발작 감소 효과를 제공하고 주사 및 주입 관련 부담을 감소시킬 수 있다"고 내세웠다"며 "의사와 환자는 이 새로운 치료 옵션을 통해 각 환자의 필요성, 생활환경, 선호도에 맞는 치료를 선택하기 위한 협력적인 논의를 계속할 수 있다”고 설명했다.

유전성 혈관부종 환자는 기존 예방요법과 관련해 상당한 치료 부담을 겪는 것으로 알려졌다.

APeX-2 임상시험 데이터에 의하면 올라데요를 복용한 환자는 삶의 질과 전반적인 환자-보고 만족도가 의미 있게 개선됐으며 월별 필요에 따른 표준요법의 사용을 크게 줄일 수 있었다.

바이오크리스트의 존 스톤하우스 최고경영자는 “FDA의 올라데요 승인은 유전성 혈관부종 환자의 발작을 막고 치료 부담을 감소시키는 1일 1회 경구용 의약품에 대한 꿈을 이룰 수 있도록 도와주겠다는 약속을 실현한 것”이라며 “우리는 유전성 혈관부종 환자와 의사의 접근성을 보장하고 맞춤화된 지원을 제공하는데 주력할 계획”이라고 말했다.