바이오마린 혈우병A 유전자치료제 유럽 허가신청 철회

미국 생명공학기업 바이오마린(BioMarin)이 유럽에서 중증 혈우병 A 유전자 치료제 록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec)의 허가신청을 철회했다.

유럽의약청(EMA)은 13일(현지시간) 홈페이지를 통해 바이오마린이 지난 4일자로 록타비안 판매허가신청을 철회했다고 발표했다.

당국은 바이오마린이 제출한 정보를 평가하고 질문을 준비한 이후에 신청서가 철회됐으며 철회 시점에 마지막 단계의 질문에 대한 답변은 받지 못했다고 설명했다.

유럽의약청의 약물사용자문위원회(CHMP)는 데이터 검토 결과와 회사의 답변을 토대로 볼 때 일부 우려스러운 부분이 있기 때문에 록타비안을 중증 혈우병 A 치료제로 허가할 수 없다는 잠정 의견을 내렸다. 혜택의 지속성에 대한 불확실성이 존재한다고 지적했으며 현재 이용 가능한 데이터로는 설명할 수 없는 환자 간 반응의 차이에 대해 우려를 제기했다.

또한 록타비안의 안전성 프로파일이 제한적인 데이터와 치료받은 환자에 대한 짧은 추적기간으로 인해 아직 확립되지 않았다고 평가했다. 결과적으로 바이오마린이 록타비안 허가신청을 뒷받침하는 충분한 데이터를 제시하지 못했다고 판단했다.

이에 바이오마린은 유럽의약청으로부터 요청받은 데이터를 현재 심사절차 동안 제출할 수 없다는 점을 이유로 신청을 철회하기로 결정했다. 중증 혈우병 A 치료제로 록타비안을 계속 개발할 계획이며 차후 보완된 신청서를 제출할 수 있다고 덧붙였다.

바이오마린은 앞서 미국에서도 이 치료제의 승인 획득에 실패했다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 8월에 생물학적제제 허가신청에 대한 심사완료공문을 통해 승인 거절 결정을 통보하고 현재 진행 중인 임상 3상 시험 270-301 연구에서 나온 2년 데이터를 제출할 것을 권고했다.

270-301 연구는 작년 11월에 환자 모집이 완료됐으며 마지막 환자에 대한 2년 추적관찰은 2021년 11월에 완료될 예정이다.