바이오마린, 연골무형성증 치료제 FDA 심사 개시

미국 식품의약국(FDA)이 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)의 희귀질환 치료제 보소리티드(Vosoritide)에 대한 심사에 돌입했다.

바이오마린은 2일(현지시간) 왜소증으로 불리는 불균형하게 작은 키의 가장 흔한 형태인 연골무형성증을 앓는 소아 환자를 위한 1일 1회 주사용 C형 나트륨이뇨 펩티드(CNP, C-type Natriuretic Peptide) 유사체 보소리티드의 신약승인신청(NDA)을 FDA가 접수했다고 발표했다.

FDA가 연골무형성증 치료제에 대한 판매 승인신청 심사를 진행하는 것은 이번이 처음이다. 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사완료 목표일은 내년 8월 20일로 정해졌다.

FDA는 현재로서는 이 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 소집할 계획이 없다고 통보했다.

이번에 FDA는 승인 신청서에 관한 문제를 발견하지는 않았지만 앞서 2018년에 자문위원회에서 제기된 입장을 반복해 다른 연령대에 대한 2년 동안의 통제된 임상시험을 실시할 것을 권고했다.

바이오마린은 1년, 무작위, 이중눈가림, 위약대조 임상 3상 시험에서 얻은 매우 설득력 있는 결과와 최대 5년 동안 장기 추적된 임상 2상 프로그램의 데이터가 궁극적으로 최종 성인 키를 증가시키는 보소리티드의 연골 내 뼈 성장에 대한 영향을 평가하는 엄격하고 신뢰할 수 있는 방법을 제공한다고 보고 있다.

또한 바이오마린은 승인 신청서에 포함되지 않은 임상 2상 무작위, 위약대조 연구의 환자 모집을 4분기 안에 완료할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 이 연구는 연골무형성증을 앓는 60개월 미만의 영유아 약 70명을 대상으로 52주 동안 진행되며, 개방표지 연장 연구로 이어질 예정이다.

연구 1차 목표는 연령이 일치하는 평균 아동 키에 관한 표준편차 점수인 신장 Z점수에 미치는 보소리티드의 효과와 안전성 및 내약성을 평가하는 것으로 정의됐다. 바이오마린은 비례성, 기능성, 삶의 질, 수면 무호흡증, 대공 크기, 주요 질병 및 수술 발생 등을 함께 평가할 계획이다.

바이오마린의 행크 푹스 연구개발부 총괄은 “우리는 소아 연골무형성증 환자를 위한 첫 약물치료제의 안전성 및 효능을 평가하기 위해 FDA 및 기타 규제당국과 협력하길 기대한다. 또한 이 신청서에 포함된 임상연구 외에도 연골무형성증 진행과 의학적 영향을 이해하기 위한 자연사 연구를 포함시켰다”고 말했다.

이어 “자사의 광범위한 개발 프로그램은 연골무형성증의 근본 원인을 해결하는데 중점을 두고 있다. 우리는 치료 옵션에 대한 지역사회의 다양한 견해를 존중한다. 임상시험에 참가한 가족과 전 세계 환자단체, 연구자에 감사드리며 치료 선택권을 제공하고 연골무형성증을 의학적, 과학적으로 이해하는데 기여하기 위한 여정에 함께 한 모든 사람에게 감사드린다”고 밝혔다.

한편 유럽의약청(EMA)은 지난 8월에 보소리티드에 대한 심사를 시작했다. 보소리티드는 FDA와 EMA에 의해 소아 연골무형성증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정돼 있다.