FDA자문위, 간신증후군 환자 치료제 승인 권고

미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 아일랜드 기반 바이오제약회사 말린크로트(Mallinckrodt)의 간신증후군 환자 치료제 텔리프레신(Terlipressin)의 승인을 권고하기로 결론 내렸다.

말린크로트는 지난주 15일(현지시간) FDA의 심혈관ㆍ신장의약품자문위원회가 찬성 8표와 반대 7표의 근소한 차이로 간신증후군 1형(HRS-1) 성인 환자의 치료를 위한 텔리프레신의 승인을 권고했다고 발표했다.

간신증후군 1형은 간경변증이 있는 환자에서 급성 신장부전을 수반하는 급성의 생명을 위협하는 증후군이다. 텔리프레신은 V1 수용체에 선택적인 강력한 바소프레신 유사체로 미국과 캐나다 내에서 HRS-1 치료제로 연구되고 있으며, 미국 및 캐나다 외 국가들에서는 사용이 허가돼 있다.

말린크로트의 스티븐 로마노 최고과학책임자는 “말린크로트는 미국에서 승인된 치료제를 필요로 하는 HRS-1 환자에게 텔리프레신이 제공할 수 있는 잠재적인 임상적 가치를 지지하는 자문위원회의 승인 권고에 만족하고 있다. 우리는 이러한 중증 환자집단에서 이 복잡한 질병을 치료하는 것과 관련된 임상적 어려움을 알고 있다. FDA가 신청서를 계속 검토하는 동안 긴밀히 협력할 것을 약속한다”고 말했다.

말린크로트에 의하면 HRS-1은 배제 진단을 필요로 하며 제 때에 진단하기 어려운 경우가 많다. 치료하지 않을 경우 평균 생존기간은 약 2주이며 3개월 이내 사망률이 80% 이상이다. 미국에서 HRS-1은 매년 3~4만 명에게 영향을 미치는 것으로 추산되며 현재 승인된 치료제는 없는 상황이다.

이 승인신청은 임상 3상 CONFIRM 시험의 결과를 근거로 한다. CONFIRM 임상시험은 미국과 캐나다에서 HRS-1 환자를 대상으로 텔리프레신의 안전성과 효능을 평가하기 위해 진행된 최대 규모의 전향적 연구다.

FDA는 자문위원회의 권고가 구속력이 없지만 신약승인신청 심사의 일환으로 고려한다. 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사기한은 올해 9월 12일까지로 정해졌다.