美FDA, 알츠하이머병 타우 병리 진단시약 승인

미국 식품의약국(FDA)이 알츠하이머병 평가 대상 환자에서 타우 병리 영상을 위한 최초의 진단시약 타우비드(Tauvid, 플로타우시피르 F 18)를 허가했다.

릴리는 28일(현지시간) 방사성 진단시약 타우비드가 알츠하이머병 평가를 받는 성인 인지장애 환자에서 응집된 타우 신경원섬유엉킴(NFTs)의 밀도와 분포를 측정하는 뇌 양전자방출단층촬영(PET) 용도로 FDA에 의해 승인됐다고 발표했다.

알츠하이머병의 신경병리학적 진단을 위해서는 뇌에서 베타 아밀로이드 신경반 및 타우 NFT 존재 여부를 확인해야 한다. 타우비드는 뇌에서 타우 NFT를 영상화하기 위해 최초이자 유일하게 승인된 진단시약이다.

FDA에 의하면 타우비드는 정맥 주입 후 타우 단백질 잘못 접힘과 관련된 뇌 부위에 결합한다. 이에 따라 PET 스캔을 통해 타우 병리 존재 여부를 확인할 수 있게 된다.

릴리의 자회사 애비드 레이디오파마슈티컬스(Avid Radiopharmaceuticals)는 알츠하이머병이 의심되는 환자에 대한 평가를 돕기 위해서 병리 존재 여부에 대한 의미 있는 정보를 제공하는 타우비드 및 아미비드(Amyvid, 플로베타피르 F 18)를 개발했다.

미국 하버드의과대학의 레이사 스퍼링 신경학 교수는 “지금까지 뇌 내 타우 NFT의 해부학적 분포 및 밀도를 판단하는 것은 부검에서만 가능했다. 이제 환자에서 이 중요한 정보를 얻을 수 있는 방법이 생겼다”고 말했다.

타우비드는 Study 1과 Study 2 임상시험 2건에서 평가됐다. Study 1에서는 타우비드 영상촬영을 하고 사후 뇌 기증 프로그램에 참여하기로 동의한 인지 정상 및 손상 말기 환자 64명에 대한 판독자의 타우비드 스캔 해석 결과와 독립적인 병리학자가 부검에서 수행한 타우 병리 검사 결과가 비교됐다. 연구 결과 성공 기준이 충족됐으며 1차 효능 코호트에서 판독자 민감도는 92%~100%, 특이도는 52%~92%로 분석됐다.

Study 2에서는 Study 1에 참여한 동일한 말기 환자들과 알츠하이머병을 평가 중인 인지 장애 환자 159명의 영상이 새로운 판독자 5명에 의해 평가됐다. 이 연구에서도 NFT 병리 판독에 대한 성공 기준이 충족됐다. 플레이스 카파(Fleiss' kappa) 계수로 판독자 간 합의도를 평가한 결과 241명의 환자에서 0.87로 나타났다.

임상시험에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 두통, 주사부위통증, 혈압 상승 등이었다.

릴리의 통증ㆍ신경퇴행연구개발부문 마크 민툰 부사장은 “알츠하이머병에서 임상 평가만으로는 환자를 정확하게 진단할 수 있는 능력이 제한되기 때문에 질병의 두 가지 주요 병리를 정확하고 신뢰성 있게 평가하는 것이 필요하다. 과거 두 병리 중 하나인 베타 아밀로이드 플라크의 존재 여부를 확인하기 위한 아미비드가 FDA에 의해 승인된 바 있다. 타우비드가 또 다른 주요 병리인 타우 NFT를 영상화하는 용도로 승인되면서 보다 종합적인 환자 평가가 가능해져 기쁘다”고 밝혔다.

릴리는 초기에는 타우비드의 가용성이 제한될 것이지만 상업적 수요와 급여 결정에 따라 점차 확대될 것이라고 덧붙였다.