얀센 다발성경화증 신약 美 승인신청

존슨앤드존슨의 자회사 얀센이 미국에서 다발성경화증 신약 후보물질의 판매 승인을 신청했다.

얀센은 18일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)에 재발성 다발성경화증 성인 환자 치료를 위한 포네시모드(ponesimod)의 신약승인신청(NDA)을 제출했다고 발표했다.

포네시모드는 선택적 스핑고신1인산수용체1(S1P1, sphingosine-1-phosphate receptor 1) 조절제로, S1P 단백질 활성을 억제하고 혈액뇌장벽을 통과할 수 있는 순환 림프구의 수를 감소시키는 것으로 알려졌다.

다발성경화증 환자에서 면역세포가 뇌로 이동할 경우 신경세포를 보호하는 미엘린의 손상이 일어난다. 미엘린 손상은 신경전도를 늦추거나 중단시키며, 이는 다발성경화증의 신경학적 징후 및 증상을 야기한다.

얀센 연구개발부 글로벌 총괄 마타이 마멘 박사는 “미국에서 18세 이상의 다발성경화증 환자는 100만 여명 있는 것으로 추산되며, 이 질환을 앓는 사람 중 약 85%는 초기에 재발성 다발성경화증으로 진단된다.

새로운 발전과 치료제 발매에도 불구하고 여전히 충족되지 않은 수요가 남아 있어 환자들은 종종 쇠약성 증상을 관리하는데 어려움을 겪는다”고 말했다.

이어 “앞으로 몇 달 동안 당사는 포네시모드를 다발성경화증 환자 커뮤니티에게 제공하는데 한 걸음 더 나아가기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 것이다. 우리는 시장에 있는 주요 치료제와 비교했을 때 새로운 염증성 병변 및 장애 축적 감소에 특히 우수한 효능을 보인 포네시모드의 프로파일에 고무돼 있다”고 밝혔다.

이 승인 신청은 재발성 다발성경화증 성인 환자를 대상으로 시행된 OPTIMUM 직접비교 임상 3상 시험의 데이터를 근거로 한다.

포네시모드 20mg은 1차 평가변수인 연간 재발률 감소와 대부분의 2차 평가변수들에서 오바지오(테리플루노미드) 14mg보다 우수한 효능을 보였다.

108주차에 포네시모드는 오바지오와 비교했을 때 연간 재발률을 30.5%가량 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 분석됐다. 또한 피로 증상을 유의하게 감소시켰으며 통합 고유 활성 병변을 56% 감소시켰다.

포네시모드의 안전성 프로파일은 이전 임상시험들과 일관됐으며, 다른 S1P 수용체 조절제의 알려진 안전성 프로파일과 일치했다. 이 임상시험의 데이터는 작년 9월에 유럽다발성경화증치료연구학회(ECTRIMS) 학술대회에서 발표됐다.

얀센 연구개발부의 후세이니 만지 신경과학 글로벌 치료분야 총괄은 “피로는 다발성경화증으로 인한 가장 흔한 쇠약성 증상이지만 관리 및 치료가 어려운 문제 중 하나다. 우리는 피로 관련 증상이 환자의 일상생활에 미칠 수 있는 심각한 영향을 알고 있기 때문에 임상 3상 OPTIMUM 시험에서 관련 증상이 개선된 것으로 나타나 기뻤다. 피로 개선과 연간 재발률 감소 효과는 보다 표적화된 치료 옵션을 찾는 환자에서 포네시모드의 큰 가능성을 보여준다”고 강조했다.