사노피, 주 1회 투여 B형 혈우병 치료제 ‘알프로릭스’ 출시 外
◇사노피, 주 1회 투여 B형 혈우병 치료제 ‘알프로릭스’ 국내 출시
사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 12일 혈액응고인자 9인자의 반감기가 연장된 B형 혈우병 치료제 ‘알프로릭스(성분명: 혈액응고인자IX-Fc융합단백(rFIXFc), 에프트레노나코그-알파(유전자재조합))’를 국내에 출시했다.
알프로릭스는 국내 최초로 출시된 혈액응고인자 9인자의 반감기가 연장된 B형 혈우병 치료제다. B형 혈우병 환자에서의 ▲ 출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가받았다.
알프로릭스는 ‘Fc 융합 단백 기술’로 혈액응고인자 9인자의 반감기를 연장, 주 1회 투여(50IU/kg) 혹은 10~14일에 1회(100IU/kg) 투여로 일상적 예방요법이 가능하다.
이를 통해 연간 약 100회에 달하는 기존치료제의 정맥주사 횟수를 절반 이상 감소시켰다. 또한, 치료 편의성과 삶의 질 향상을 기대할 수 있게 됐으며, 정맥을 찾기 어려워 주사 투여에 어려움을 겪는 소아 환자도 혜택을 볼 수 있을 것으로 예상된다.
Fc 융합 단백 기술은 혈액응고인자 9인자에 인체에 존재하는 단백질인 면역글로불린(lgG1)의 Fc 영역을 결합하는 기술이다. 알프로릭스의 Fc영역이 인체의 FcRn(neonatal Fc receptor)에 결합, 리소좀에 의해 분해되지 않고 재순환되며 반감기를 연장한다. 알프로릭스의 최종 반감기(terminal half-life)는 82.1시간으로, 표준 반감기 치료제(33.8시간) 대비 약 2.4배 더 길다.
알프로릭스는 B-LONG 임상연구를 통해 효과와 안전성 프로파일을 확인했다. 알프로릭스 예방요법군의 연간 출혈률 중앙값(median annualized bleeding rate)은 주 1회 예방요법군(Weekly Prophylaxis)에서 3.0, 투여 용량 고정 예방요법군(Interval-Adjusted Prophylaxis)에서1.4로, 출혈 발생 시 투여군(Episodic Treatment)의 17.7 대비 낮은 수치를 보였다.
특히 투여 용량 고정 예방요법군의 연간 관절 자발 출혈률 중앙값(median annualized spontaneous joint bleeding rate)은 0.0으로 나타났다.
또한 연구기간 중 발생한 총 636건의 출혈 에피소드 가운데 90.4%는 1회 투여만으로, 97.3%는 1회 내지 2회 투여만으로 조절됐다.
연구 기간 동안 중화항체(저해제)는 검출되지 않았으며, 아나필락시스도 보고되지 않았고, 연장 연구인 B-YOND에서도 4년간의 연구기간 동안 중화항체는 검출되지 않았다.
알프로릭스는 제품을 안전하게 보관할 수 있고 휴대가 편리한 하드케이스형 패키지를 도입했다.
재활용 가능한 하드케이스에 알프로릭스 바이알, 바이알 어댑터, 프리필드 실린지, 플런저 막대를 담아 휴대성을 높였으며, 바이알 등 외부 충격으로 인한 손상 위험이 있는 구성품들을 안전하게 고정할 수 있도록 디자인했다.
사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임을 총괄하는 박희경 사장은 “알프로릭스의 출시를 통해 상대적으로 치료 옵션이 부족했던 B형 혈우병 환자들에게도 반감기가 연장된 치료제를 선보일 수 있게 됐다”며 “알프로릭스를 시작으로 곧 출시될 반감기 연장 A형 혈우병 치료제 엘록테이트를 비롯한 혈우병 치료제 파이프라인을 통해 혈우사회에 사노피가 기여할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.
알프로릭스의 건강보험심사평가원 급여 기준 1회 투여용량은 30IU/kg(소아 42IU/kg)이며, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 판단에 따라 최대 50IU/kg(소아 최대 70IU/kg)까지 투여받을 수 있다. 출시 용량은 250IU, 1000IU, 2000IU이며, 향후 500IU, 3000IU로 확대할 예정이다.
◇한국노바티스, 취약계층 위해 마스크 3만개 기부
한국노바티스(대표 조쉬 베누고팔)는 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 확산 방지를 위한 노력에 동참하고자 취약계층을 위해 마스크 3만개를 기부했다고 12일 밝혔다.
한국노바티스는 최근 ‘코로나19’ 사태로 마스크 수급에 어려움을 겪고 있는 취약계층을 위해 노바티스 글로벌 본사에서 지원 받은 마스크 3만개를 사단법인 희망을나누는사람들에 위탁 기부했다.
희망을나누는사람들은 고용노동부에서 허가한 교육, 사회복지 후원기관으로서 이번 코로나19 사태 극복을 위해 취약계층의 건강과 안전을 위한 다양한 후원사업을 진행하고 있다.
한편, 한국노바티스는 이번 코로나19 확산 방지 노력에 동참하고자 사무실의 위생관리를 대폭 강화하였으며 전직원에게 마스크를 배부하고 재택 근무를 포함한 유연 근무제를 적극 활용하고 있다.
또한, 글로벌 공급망 문제로 발생할 수 있는 의약품 공급 차질을 미연에 방지하기 위해 재고량을 사전에 높이고 긴밀하게 관리하는 등 환자의 의약품 접근성 보호를 위한 노력도 함께 진행 중이다.
조쉬 베누고팔(Joshi Venugopal) 한국노바티스 대표는 “이번 코로나19 사태의 해결을 위한 국가적 노력에 작게나마 동참할 수 있게 되어 매우 뜻 깊다”며 "한국노바티스는 우리 직원뿐 아니라 우리 환자와 의료진의 건강과 안전을 최우선 과제로 여기며, 코로나19 확산 방지 노력에 적극 동참하겠다”고 전했다.
◇GE코리아, 대구지역에 2억원 규모 초음파ㆍ환자 감시장치 기부
GE코리아 (총괄 사장 강성욱)는 사회복지공동모금회와 대한의사협회를 통해 경상북도 권역센터인 안동의료원에 초음파장비, 환자모니터를 기부한다고 밝혔다.
보다 많은 사람에게 더 나은 건강을 제공하는 헬스케어산업 선두기업인 GE헬스케어는 코로나 바이러스 확산으로 어려움을 겪고 있는 대구경북지역에 2억 1천만원 상당의 의료기기를 기부하고 의료전문인력을 지원할 예정이다.
코로나 바이러스 확진자와 의심환자 검사에 사용될 초음파 장비 베뉴 고(Venue Go)는 개발단계에서 AI알고리즘이 적용되어 기존의 초음파 검사에 비해 80% 이상 검사 시간을 단축해 진단이 용이해 질 것으로 기대된다. 또한, 코로나 바이러스로 인한 환자 폐의 이상 상태를 자동으로 측정, 추적 관찰해 환자 치료방법을 빠르게 결정할 수 있어 현 위기상황에서 의료진을 도울 수 있다.
초음파와 함께 기부예정인 환자감시장치 B105와 B125는 환자의 심전도, 산소포화도, 혈압, 체온, 호흡수 등을 측정하는 장비로, 환자 상태를 실시간으로 정확히 모니터링 한다. 특히, 환자의 위험신호를 보다 빠르고 정확하게 감지하여 위기 상황 시 의료진이 적극적으로 대처할 수 있도록 돕는다.
GE헬스케어는 의료기기 기부와 함께 대구동산병원에 마련된 대구시 임산부 확진자 거점병원에 임산부 확진자와 의심 산모 검사를 위해 HD라이브(HDLive) 기술로 태아의 혈관구조와 장기와의 연관관계 등을 잘 판별할 수 있는 산부인과 전용 초음파 장비인 Voluson S8(볼루손 S8)을 대여한다.
GE 코리아 강성욱 총괄사장은 “코로나 바이러스 확산이 지속되는 상황에서 헬스케어 산업 종사자로서 엄중한 사회적 책임감을 느낀다”고 밝히고, “의료기기 기부를 통해 의료진을 도와 이번 사태가 빨리 종식될 수 있기를 기대한다”고 말했다.
◇로슈진단, panTRK IHC 항체 ‘VENTANA panTRK (EPR17341) Assay’ 출시
한국로슈진단(대표이사 조니 제)은 뉴로트로핀 티로신 수용체 키나제(Neurotrophic Tyrosine receptor kinase, 이하 NTRK) 유전자로부터 기인한TRK(Tropomyosin Receptor Kinase) 단백질 panTRK(TRK A, TRK B, TRK C)을 면역조직화학(IHC, Immunohistochemistry) 분석법으로 검출할 수 있는 ‘VENTANA pan-TRK(EPR17341) Assay’를 출시했다고 밝혔다.
최근 NTRK(NTRK1, NTRK2, NTRK3) 유전자 변이에 대한 검사와 치료가 화두로 떠오르고 있다.
암세포의 증식을 유도하는 NTRK 유전자 변이는 다양한 암종에서 나타나는데 다양한 표적항암제, 면영항암제가 출시되고 있음에도 불구하고 여전히 치료에 옵션이 제한적인 암종들이 많이 있다.
이러한 암종에서 NTRK1, NTRK2, NTRK3 유전자 변이가 나타났을 때 어떤 암종(Tumour agnostic)에서도 치료를 받을 수 있는 TRK 억제제인 표적치료제가 2019년 미국 FDA의 승인을 받았다.
현재 NTRK 유전자 변이 검사는 일부의 대형병원에서 제한적으로 차세대염기서열(NGS) 분석법으로 가능하나 NTRK 유전자 변이의 발병률(pre-valence)이 매우 낮아 비용과 효율성에 측면에서 검사에 어려움을 겪고 있다.
이번에 출시한 panTRK(EPR17341) Assay 검사 키트는 면역조직화학검사 방식으로 경제적이고 간편하게 검사가 가능하기 때문에 차세대염기서열 분석법의 상호보완 검사로 병리과에서 효과적으로 NTRK 변이를 단백질 발현으로 진단 할 수 있을 것으로 기대된다.
NTRK의 유전자 변이는 폐, 갑상선, 대장암, 두경부 암 및 육종을 포함하여 환자군이 많은 다양한 종양에서 1%에서 최대 5% 미만으로 낮은 발병 빈도를 보이고 있으며, 영아 섬유 육종, 분비 및 청소년 유방암 및 유선 유사 분비 암을 포함한 일부 희귀 종양에서 매우 높은 발병 빈도를 보이고 있다.
최근NTRK 유전자 변이를 효율적으로 검사하기 위한 프로세스들이 많이 논의 되고 있으며, 유럽임상암학회(ESMO)에서는 폐, 갑상선, 대장암, 두경부암과 같은 환자군은 많지만 발병률이 낮은 암종에 대해서는 먼저 면역조직화학검사법으로 선별검사를 하고 TRK 단백질이 발현될 경우 NGS로 확인검사를 하라는 가이드를 제시했다.
한국로슈진단 조니 제 대표는 “이번 VENTANA pan-TRK(EPR17341) Assay’의 출시로 기존에 병리과에서 좀 더 효율적으로 NTRK 변이를 단백질 발현으로 확인할 수 있게 됐다”면서 “기존 NTRK 유전자 변이검사에 비해 비용과 효율성 측면에서 더 나은 검출이 가능하다는 점에서 그 의미가 크다고 생각한다"고 말했다.