크리스퍼 '유전자편집 의약품' 최초로 환자에 투약

유전자 편집 가위 크리스퍼(CRISPR)를 활용한 치료제가 최초로 환자에게 투여되면서 유전자 편집 연구가 새로운 단계로 접어들었다.

글로벌 제약기업 엘러간과 유전자 편집 전문기업 에디타스메디슨(Editas Medicine)은 4일(현지시간) 신약 후보 AGN-151587(EDIT-101)의 BRILLIANCE 임상시험을 통해 미국 오리건보건과학대학의 케이시안과연구소에서 첫 환자 투약이 실시됐다고 발표했다.

두 회사가 개발 중인 AGN-151587은 중심체 단백질 290(CEP290) 유전자의 돌연변이로 인한 유전성 실명질환인 레베르선천성흑암시10(Leber congenital amaurosis 10, LCA10) 치료제로 개발되고 있는 망막하 주사용 의약품이다.

BRILLIANCE 임상시험은 LCA10을 진단받은 환자를 대상으로 AGN-151587을 평가하기 위한 임상 1/2상 연구로, 크리스퍼 유전자 편집 의약품을 생체 내 시험하는 최초의 임상시험이다. 총 18명의 환자들을 대상으로 AGN-151587의 안전성, 내약성, 효능이 평가될 것이며, 추가적인 환자 모집이 진행 중이다.

에디타스메디슨의 신시아 콜린스 CEO는 “BRILLIANCE 임상시험의 첫 환자 투약은 LCA10 같은 파괴적인 질환을 지속적으로 치료할 수 있는 크리스퍼 의약품의 가능성과 잠재력을 실현하는데 있어 중요한 이정표를 세운 것”이라며 “향후 이 임상시험과 자사 안과 프로그램의 새로운 소식을 공유하는 것이 기대된다”고 밝혔다.

엘러간의 브렌트 선더스 이사회 의장 겸 CEO는 “현재 LCA10 환자는 승인된 치료 옵션이 없는 상황이다. 엘러간은 지난 수년간 안과 치료를 발전시키겠다는 확고한 의지를 보여 왔다. 우리는 AGN-151587의 임상 프로그램을 진전시키는데 중요한 발걸음을 내디뎠고, LCA10 환자를 위해 판도를 바꾸는 획기적인 의약품을 개발하겠다는 목표에 더 가까워졌다”고 강조했다.

엘러간과 에디타스메디슨은 2017년 3월에 엘러간이 최대 5개의 안과질환 유전자 편집 프로그램에 독점적으로 접근하고 라이선스를 획득할 수 있도록 하는 전략적 제휴 및 옵션 계약을 체결했다.

엘러간은 2018년 8월에 AGN-151587의 개발과 상업화를 위한 옵션을 실행했으며, 이후 에디타스메디슨은 AGN-151587을 공동 개발하고 미국에서 AGN-151587을 통한 이익/손실을 균등하게 나눠 갖기 위한 옵션을 실행했다.

사람에게 최초로 시험된 유전자 편집 기술은 1세대 유전자 가위인 징크 핑거(zinc finger)로 알려졌다. 3세대 가위인 크리스퍼는 특정 부위의 DNA를 찾고 조작하는데 훨씬 더 쉬운 도구로 평가되고 있으며, 이에 따라 새로운 연구의 결과가 주목되고 있다. 이러한 유전자 편집 치료제는 성공적일 경우 해당 질환을 영구적으로 완치할 가능성이 있다.