사노피 희귀질환 치료제 임상 효과 확인

프랑스 제약회사 사노피가 희귀질환 치료제 후보물질의 임상시험 2건에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.

사노피는 30일(현지시간) 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증(ASMD, Acid sphingomyelinase deficiency) 성인 및 소아 환자 치료제 올리푸다제 알파(olipudase alfa)를 평가한 임상시험 2건에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 밝혔다.

올리푸다제 알파는 ASMD 치료를 위한 후기 개발 단계의 최초이자 유일한 효소대체요법제다. ASMD는 대개 니만-피크 병(Niemann-Pick Disease)이라고 불리며 산성 스핑고미엘린분해효소의 활성 부족으로 인해 발생하는 희귀 리소좀 축적질환이다. 현재 승인된 치료제는 없는 실정이다.

먼저 임상 2/3상 시험인 ASCEND 연구에서는 성인 ASMD B형 환자 36명을 대상으로 2주마다 위약 또는 올리푸다제 알파를 정맥주입했다. 올리푸다제 알파는 예측된 일산화탄소 폐확산능(DLco)으로 평가된 폐 기능을 개선시킨 것으로 나타났다.

치료 전부터 52주까지 상대적 개선율은 올리푸다제 알파 투여군이 22%, 위약군이 3%였으며 이러한 차이는 통계적으로 유의한 수준인 것으로 분석됐다.

또한 올리푸다제 알파 투여군은 비장 부피가 39.5%가량 감소했으며 위약군은 0.5% 증가했다. 이 차이도 통계적으로 유의한 수준이었다. 다만 비장 부피 평가변수는 비장 비대와 관련된 증상에 대한 환자 보고 결과와 결합돼 평가됐는데 이 복합 평가변수는 충족되지 않았다. 이는 추가적인 조사를 필요로 한다.

이와 별개로 진행된 ASCEND-Peds라는 개방표지 임상 2상 시험에서는 소아 환자 20명이 등록됐다. 이 임상시험의 1차 목표는 64주 동안 올리푸다제 알파의 안전성 및 내약성을 평가하는 것이었다.

이상반응은 대부분 경미하거나 중등도 수준이었는데 환자 1명은 심각한 아나필락시스 반응을 경험했으며 이는 올리푸다제 알파와 관련이 있는 것으로 간주됐다. 환자 3명에서는 치료와 관련된 심각한 이상반응 5건이 관찰됐다.

이상반응으로 인해 치료를 중단한 환자는 없었다. 올리푸다제 알파는 52주 이후 소아 환자 중 검사를 실시할 수 있는 환자 9명의 폐 기능을 평균 33% 증가시켰으며, 비장 부피는 49% 감소시켰다.

사노피는 이 임상시험들에서 나온 결과를 향후 학술대회에서 발표할 것이며 2021년 하반기에 제출할 허가 신청의 근거 자료로 활용할 계획이다.

사노피의 존 리드 연구개발부 글로벌 총괄은 “이러한 중요한 결과는 ASMD에 대한 주요 과학적 발전을 의미하며 현재 승인된 치료 옵션이 없는 성인 및 소아 환자에게 잠재적인 치료법을 제공하는데 중요한 단계이다. 이 새 치료제를 환자에게 제공하기 위해 규제당국들과 협력하기를 기대한다”고 밝혔다.

올리푸다제 알파는 미국 식품의약국(FDA)에 의해 혁신치료제로 지정된 바 있다.