FDA, 위장관 기질종양 첫 표적 치료제 허가

미국 식품의약국(FDA)이 블루프린트 메디슨(Blueprint Medicines)의 위장관기질종양 치료제 아이바키트(Ayvakit, avapritinib) 판매를 허가했다.

블루프린트 메디슨은 9일(현지시간) FDA가 아이바키트를 PDGFRA(platelet-derived growth factor receptor alpha) D842V 돌연변이를 비롯한 PDGFRA 엑손 18 돌연변이를 보유한 절제불가능 또는 전이성 위장관기질종양(GIST, gastrointestinal stromal tumor) 성인 환자 치료제로 허가했다고 발표했다.

아이바키트는 유전적으로 정의된 GIST 환자의 치료 용도로 허가된 첫 정밀치료제다. 아이바키트는 100mg, 200mg, 300mg 용량으로 허가됐으며 권장용량은 1일 1회 300mg을 경구 복용하는 것이다. FDA는 앞서 아이바키트를 혁신치료제, 패스트트랙, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

블루프린트 메디슨에 의하면 위장관기질종양은 유전적 요인에 의해 발생하는 드문 유형의 위장관 육종이다. 새로 진단된 GIST 환자 중 PDGFRA 엑손 18 돌연변이를 가진 환자 비율은 약 6%로 집계된다.

가장 흔한 PDGFRA 엑손 18 돌연변이는 현재 허가된 다른 치료제들에 내성을 보이는 D842V 돌연변이다. 후향적 연구에서 이매티닙(제품명 글리벡)으로 치료받은 D842V 변이 환자들의 전체 반응률(ORR)은 0%였다.

이번에 FDA는 임상 1상 NAVIGATOR 시험에서 나온 효능 결과와 다수의 아바프리티닙 임상시험에서 나온 안전성 결과를 근거로 아이바키트의 최종 승인을 결정했다.

PDGFRA 엑손 18 변이 GIST 환자 43명에서 아이바키트의 전체 반응률은 84%이며 이 중 완전 관해율은 7%, 부분 관해율은 77%로 나타났다.

PDGFRA D842V 변이 환자군에서 전체 반응률은 89%였다. 반응 지속기간은 중앙값에 도달하지 않았지만 반응을 보인 환자 중 61%는 반응이 6개월 이상 지속됐다.

가장 흔한 이상반응은 부종, 구역, 피로/무력증, 인지장애, 구토, 식욕감소, 설사, 머리색 변화, 유루증, 복통, 변비, 발진, 어지럼증 등이 보고됐다. 블루프린트 메디슨은 일주일 안에 미국에서 아이바키트를 이용할 수 있도록 할 계획이다.

NAVIGATOR 시험의 연구자인 미국 오리건보건과학대학의 마이클 하인리히 교수는 “오늘 승인은 이전에 치료 옵션이 매우 제한적이었던 유전적으로 정의된 환자 집단인 PDGFRA 엑손 18 변이 GIST 환자에게 새로운 표준요법을 제공한다”며 “우리는 처음으로 이 환자들에게 질병의 근본 유전적 원인을 표적으로 삼는 매우 효과적인 치료제를 제공할 수 있게 됐다”고 설명했다.

블루프린트 메디슨의 제프 앨버스 최고경영자는 “아이바키트는 자사 연구 플랫폼을 통해 승인된 의약품이 되길 바라는 약물 중 첫 번째 제품"이라면서 "이제 아이바키트를 환자와 의료제공자에게 제공하기 위해 강력한 연구개발 능력과 환자 수요를 해결하는데 중점을 둔 유능한 상업 조직을 결합하고 진단 검사를 가속화하며 접근을 가능하게 하면서 정밀 의학 분야에서 자사의 선도적 입지를 공고히 하고 광범위한 포트폴리오 기반을 구축할 생각”이라고 밝혔다.

외신 보도에 의하면 아이바키트의 도매가격은 30일에 3만2000달러(약 3700만 원)로 정해졌다.