아펠리스 희귀질환 치료제 솔리리스 대비 우월성 입증

미국 제약기업 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)의 희귀 혈액질환 치료제가 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)보다 우수한 것으로 나타났다.

아펠리스는 7일(현지시간) 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자를 대상으로 페그세타코플란(pegcetacoplan, APL-2)을 평가한 임상 3상 PEGASUS 연구에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 발표했다.

이 임상시험에 참가한 80명의 환자들은 페그세타코플란 치료군 또는 에쿨리주맙 치료군으로 무작위배정됐다.

회사 측에 의하면 발작성 야간 혈색소뇨증은 산소를 운반하는 적혈구의 파괴(용혈)로 인한 비정상적으로 낮은 헤모글로빈 수치와 연관이 있는 희귀하고 만성적인 혈액장애다.

헤모글로빈 수치가 지속적으로 낮을 경우 빈번하게 수혈을 받아야 할 수 있으며 중증 피로, 호흡곤란 같은 증상이 일어날 수 있다.

후향적 연구에 따르면 PNH 환자 중 약 70%는 에쿨리주맙 치료에도 불구하고 헤모글로빈 수치가 낮으며 36%의 환자들은 1년에 1회 이상 수혈을 받아야 한다.

PEGASUS 임상시험에서 페그세타코플란은 에쿨리주맙에 비해 16주차 조정 평균 헤모글로빈 수치를 3.8g/dL가량 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타나면서 1차 효능 평가변수를 충족시켰다.

페그세타코플란 치료군은 헤모글로빈 수치가 2.4g/dL가량 증가했으며 에쿨리주맙 치료군은 1.5g/dL가량 감소했다.

또한 페그세타코플란은 주요 2차 평가변수들에서 유망한 결과를 보였다. 페그세타코플란은 수혈 회피, 절대 망상적혈구 수에 대한 비열등성 기준을 충족시켰다.

젖산탈수소효소(LDH) 수치와 FACIT(Functional Assessment of Chronic Illness Therapy) 피로 점수로 측정된 피로에 대한 긍정적인 경향도 나타났다. 다만 젖산탈수소효소 결과는 비열등성 기준을 충족시키지 못했다.

아펠리스의 페데리코 그로시 최고의료책임자는 “페그세타코플란은 에쿨리주맙과 비교했을 때 헤모글로빈 수치에 대한 우수성을 보여준 최초이자 유일한 치료제"라며 "또한 페그세타코플란으로 치료받은 환자 중 85%가 수혈을 받지 않은 것으로 관찰돼 기쁘다”고 밝혔다.

이어 “이러한 결과는 페그세타코플란이 PNH 환자의 삶을 변화시킬 수 있다는 것을 보여준다”며 “올해 상반기에 규제기관들과 다음 단계에 대해 논의하길 기대한다”고 덧붙였다.

임상시험 연구자인 리즈대학교의 실험혈액학 교수 피터 힐맨 박사는 “현재 에쿨리주맙으로 치료받는 PNH 환자의 대다수가 빈혈을 경험하고 있다”며 “PEGASUS 결과는 페그세타코플란이 PNH 환자를 위한 새로운 표준요법이 될 가능성이 있다는 것을 보여준다”고 설명했다.

페그세타코플란의 안전성 프로파일은 에쿨리주맙과 유사했다. 심각한 이상반응 발생률은 페그세타코플란 치료군이 17.1%, 에쿨리주맙 치료군이 15.4%였으며 수막염, 사망 사건은 보고되지 않았다.

가장 흔하게 보고된 이상반응은 주사부위반응, 설사, 두통, 피로 등이었다. 용혈은 페그세타코플란 치료군 중 4명(9.8%), 에쿨리주맙 치료군 중 9명(23.1%)에서 보고됐다. 페그세타코플란 치료군 중 3명은 용혈로 인해 치료를 중단했다.

임상시험의 무작위 배정 기간을 완료한 모든 환자들은 32주 개방표지 페그세타코플란 치료 기간에 진입했다. PEGASUS 연구의 자세한 결과는 향후 학술대회에서 발표할 예정이다.

페그세타코플란은 보체 C3 표적 억제제이며 지도모양위축, C3 사구체병증 같은 질환에 대한 치료제로도 개발되고 있다.