로슈, 사렙타 DMD 유전자 치료제 판권 획득

스위스 제약기업 로슈가 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤쉔 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 유전자 치료제에 대한 판권을 획득했다.

로슈와 사렙타는 23일(현지시간) 로슈에게 사렙타의 유전자 치료제 후보물질 SRP-9001에 대한 미국 외 지역 독점적 상업적 권리를 제공하는 라이선싱 계약을 체결했다고 발표했다.

계약에 따라 로슈는 사렙타에게 계약금으로 현금 7억5000만 달러를 지급하고 4억 달러 규모의 지분투자를 실시할 예정이다.

또한 사렙타는 최대 17억 달러의 허가 및 매출 관련 마일스톤과 순매출에 따른 로열티를 받을 수 있다.

사렙타는 임상 개발 및 제조 활동을 계속 수행할 것이며 전 세계 개발 비용은 로슈와 균등하게 부담하기로 했다.

이 제휴는 로슈의 전 세계적인 사업 범위, 상업적 입지, 규제 전문지식과 사렙타의 유전자 치료제 후보물질을 결합해 미국 외 지역에 있는 DMD 환자들의 SRP-9001 접근을 가속화한다.

회사 측에 의하면 DMD는 심각한 진행성 근육 손실과 조기 사망을 초래하는 X-연관 희귀 퇴행성 신경근육장애다.

현재 임상 개발이 진행 중인 SRP-9001은 마이크로디스트로핀(microdystrophin) 단백질의 표적화된 생산을 위해 근육 조직에 마이크로디스트로핀 부호화 유전자를 직접 전달하도록 만들어졌다.

로슈 제임스 사브리 제약파트너링 총괄은 “사렙타와 라이선싱 계약을 체결하게 돼 기쁘다"며 "우리는 환자들에게 SRP-9001을 제공하기 위해 협력하면서 현재 치료 옵션이 제한된 이 파괴적인 질환을 앓는 환자와 그 가족의 삶을 근본적으로 변화시키길 희망한다”고 밝혔다.

사렙타의 더그 인그램 최고경영자는 “이 제휴는 SRP-9001이 미국 외 환자들에게 혜택을 줄 수 있는 속도를 증가시킬 뿐만 아니라 SRP-9001 발매를 통해 생명을 구하고 개선시킬 수 있는 지역의 범위를 크게 확대시킬 것”이라고 말했다.

로슈는 이 계약의 일환으로 향후 특정 DMD 프로그램에 대한 미국 외 권리를 매입할 수 있는 옵션도 확보했다. 계약 절차는 내년 1분기에 완료될 것으로 예상되고 있다.

한편 사렙타는 미국에서 DMD에 대한 비-유전자 치료제인 엑손디스51(Exondys 51)을 판매하고 있으며 최근 비욘디스53(Vyondys 53)이라는 또 다른 DMD 치료제를 허가받았다.