FDA, 세엘진 희귀 혈액질환 환자 치료제 승인

미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 세엘진(Celgene Corporation)과 액셀러론파마(Acceleron Pharma)의 희귀 혈액질환 치료제 판매를 허가했다.

FDA는 8일(현지시간) 세엘진의 레블로질(Reblozyl, luspatercept–aamt)을 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 성인 환자의 빈혈 치료제로 승인했다고 발표했다.

레블로질은 FDA가 승인한 최초이자 유일한 적혈구 성숙 제제로, 후기단계 적혈구 성숙을 조절함으로써 환자들의 적혈구 수혈 부담을 감소시키는데 도움을 주는 새로운 유형의 치료제다. FDA는 레블로질을 패스트트랙, 우선 심사 대상, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

베타 지중해빈혈은 적혈구 안에서 산소를 체내 세포로 운반하는 철 함유 단백질인 헤모글로빈 생산이 감소하는 유전성 혈액질환이다.

베타 지중해빈혈 환자는 낮은 헤모글로빈 수치로 인해 많은 신체 부위의 산소 부족 및 빈혈이 일어나며 이는 창백한 피부, 쇠약, 피로 같은 증상과 심각한 합병증을 유발한다.

베타 지중해빈혈 환자를 위한 지지요법은 생존을 위해 일생동안 지속해야 하는 혈액 수혈과 이 수혈로 인한 철 과잉에 대한 치료로 구성된다. 또한 베타 지중해빈혈 환자는 비정상적인 혈전이 발생할 위험이 높아진다.

레블로질의 승인은 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 환자 336명을 대상으로 한 임상시험 결과를 근거로 하고 있다.

시험 결과 레블로질을 투여받은 환자 중 21%에서 수혈이 최소 33% 이상 감소했으며 위약군에서는 4.5%였다. 이 수혈 감소는 레블로질을 복용하는 동안 연속 12주 내에 필요한 수혈 횟수가 줄었다는 것을 의미한다.

레블로질을 투여받은 사람에서 흔한 부작용으로는 두통, 뼈 통증, 관절통, 피로, 기침, 복통, 설사, 어지럼증 등이 보고됐다. 레블로질을 투여 받는 환자는 치료 도중 고혈압을 경험할 수 있다.

의료전문가들은 치료를 진행하는 동안 환자의 고혈압과 혈전증 발생 여부를 확인해야 한다. 레블로질은 태아 독성을 유발할 수 있기 때문에 임신 중이거나 수유 중인 여성에는 사용할 수 없다.

FDA의 우수종양학센터 리처드 파즈두어 센터장은 “오늘 승인은 환자들에게 처음으로 수혈 횟수를 줄이는데 도움이 되는 치료제를 제공한다”면서 “이 승인은 우리가 희귀질환에 대해 지속적으로 진전을 거두고 있고, 환자들에게 보다 일찍 중요한 신약을 제공하고 있다는 것을 보여주는 예”라고 밝혔다.

한편, 세엘진은 미국에서 레블로질을 1주일 후에 발매할 계획이라고 전했다.