美FDA, 다이이찌산쿄 희귀 관절종양 치료제 승인

미국 식품의약국(FDA)이 일본 다이이찌산쿄의 희귀 관절종양 치료제 투랄리오(Turalio, 펙시다티닙)를 승인했다.

FDA는 2일(현지시간) 투랄리오캡슐을 심각한 질병 또는 기능적 제한과 연관이 있고 수술을 통한 개선에 반응하지 않는 증후성 힘줄윤활막 거대세포 종양(Tenosynovial giant cell tumor, TGCT) 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다고 발표했다. FDA는 투랄리오를 혁신치료제와 우선 심사 대상, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

FDA 우수종양학센터 센터장 겸 의약품평가연구센터의 혈액종양제품부 총괄 대행 리처드 파즈더 박사는 “TGCT는 통증, 경직, 운동제한 같은 환자를 쇠약하게 만드는 증상을 유발할 수 있다”며 “이 종양은 환자의 삶의 질에 크게 영향을 미치고 심각한 장애를 야기할 수 있다”고 설명했다.

이어 “수술은 이 질환에 대한 일차 치료 옵션이지만 일부 환자는 수술을 받을 수 없거나 수술 후 종양이 재발할 수 있다”며 “오늘 승인은 이 희귀질환을 치료하기 위한 최초의 치료제가 FDA에 의해 승인된 것”이라고 밝혔다.

힘줄윤활막 거대세포 종양은 활액막과 건초에 영향을 미치는 희귀종양이다. 악성인 경우는 드물지만 활액막과 건초가 두꺼워지고 과도 성장하게 만들면서 주변 조직의 손상을 일으킨다.

투랄리오의 승인은 120명의 환자를 대상으로 실시된 국제 임상시험 결과를 근거로 이뤄졌다. 일차 효능 평가변수는 치료 25주 이후 분석된 전체 반응률(ORR)이었다.

이 연구에서 투랄리오로 치료를 받은 환자군은 전체 반응률이 38%로 집계됐으며 위약군 중 반응을 보인 환자는 없었다. 치료군의 완전반응률은 15%, 부분반응률은 23%였다.

첫 반응을 보인 이후 최소 6개월 이상 추적 관찰된 환자 23명 중 22명은 6개월 이상 반응이 지속된 것으로 확인됐다. 최소 12개월 이상 추적 관찰된 환자 13명은 모두 12개월 이상 반응이 지속됐다.

투랄리오의 처방 정보에는 심각하고 치명적일 수 있는 간 손상 위험에 대한 박스경고문이 포함된다. FDA는 의료전문가들에게 투랄리오 치료 시작 전에 간 검사를 실시하고 투여 도중 정해진 간격으로 모니터링을 시행해야 한다고 전했다.

간 검사 결과가 비정상적일 경우 간 손상 중증도에 따라 투약을 보류하거나 용량을 줄이거나 치료를 중단해야 한다. FDA는 투랄리오를 위해성평가완화전략(REMS) 프로그램을 통해서만 이용할 수 있게 했다.

투랄리오를 복용한 환자들에서 보고된 흔한 부작용은 젖산탈수소효소 증가, 아스파르테이트아미노전달효소 증가, 모발 색 변화, 알라닌아미노전달효소 증가, 콜레스테롤 증가 등이었다. 투랄리오는 태아 독성이 있기 때문에 임신부와 수유 중인 여성에게는 투여할 수 없다.