버텍스, 낭성 섬유증 복합제 소아 적응증 확대

미국 식품의약국(FDA)이 낭성섬유증 치료 복합제 심데코(Symdeko, 테자카프토/아이바카프토)를 6세 이상의 환자에 사용할 수 있도록 적응증을 확대 승인했다.

미국 기반의 생명공학회사인 버텍스(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)는 21일(현지시간) FDA가 심데코를 F508del-CFTR 변이 카피 2개를 보유하고 있거나 심데코에 반응을 보이는 CFTR 유전자 변이를 최소 1개 이상 보유한 6~11세의 낭성 섬유증 소아 환자에 사용할 수 있도록 허가했다고 발표했다.

앞서 심데코는 작년에 FDA에 의해 12세 이상의 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 허가된 바 있다. FDA는 적응증 확대 신청을 우선 심사 절차를 통해 심사했으며, 이 승인과 동시에 새로운 용량인 테자카프토 50mg/아이바카프토 75mg도 추가 승인했다.

버텍스의 레슈마 케왈라마니 최고의학책임자는 “6~11세의 아동 환자를 위한 이 확대 승인은 가능한 한 가장 어린 환자에게 치료 옵션을 제공하려는 자사의 노력에서 중요한 단계로, 모든 낭성 섬유증 환자를 위한 의약품을 개발한다는 목표에 더욱 가까이 다가갈 수 있도록 한다”고 밝혔다.

버텍스는 미국과 캐나다에서 6~11세의 소아 환자를 대상으로 테자카프토/아이바카프토 및 아이바카프토의 약동학, 안전성, 내약성을 평가하는 임상 3상 개방표지, 다기관 연구를 완료했다.

이 요법의 내약성은 우수했으며 안전성 자료는 12세 이상의 환자에 대한 연구에서 관찰된 것과 유사했다. 전체 연구 결과는 차후 발표될 예정이다.

버텍스는 유럽에서도 테자카프토/아이바카프토를 6~11세의 환자를 위한 치료제로 승인받기 위해 올해 하반기에 승인변경 신청을 제출할 계획이다. 유럽에서는 심케비(Symkevi)라는 제품명으로 허가된 상태다.