화이자, 희귀 심장질환 치료제 美승인

미국 식품의약국(FDA)이 화이자(Pfizer)의 타파미디스(tafamidis)를 희귀 심장질환 치료제로 시판 허가했다.

화이자는 FDA가 빈다켈(Vyndaqel, 타파미디스메글루민)과 빈다맥스(Vyndamax, 타파미디스)를 야생형 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 성인 환자의 심혈관계 사망 및 심혈관 관련 입원 감소를 위한 치료제로 승인했다고 6일(현지시간) 발표했다.

빈다켈과 빈다맥스는 최초의 트랜스티레틴 안정제인 타파미디스의 경구용 제형으로, FDA에 의해 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 치료제로 승인된 최초이자 유일한 의약품들이다.

트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 심장에 잘못 접혀진 단백질인 아밀로이드가 비정상적으로 축적되는 것이 특징이며, 제한성 심근병증 및 진행성 심부전으로 정의되는 드물지만 치명적인 질환이다.

지금까지는 이 질환 치료를 위해 승인된 의약품이 없었으며 유일한 옵션은 증상 관리와 드물게 시행되는 심장 이식 등이었다.

화이자에 의하면 미국에서는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증을 앓는 사람이 약 10만 명이 있으며 이 중 단 1~2%의 환자만 병을 진단받은 것으로 추정된다.

이번 승인은 ATTR-CM에 대한 약물 치료의 평가를 위해 시행된 최초의 글로벌, 이중맹검, 무작위배정, 위약대조 임상 연구인 ATTR-ACT 임상 3상 시험 자료를 근거로 이뤄졌다.

빈다켈은 위약에 비해 모든 원인으로 인한 사망 위험을 30% 감소, 심혈관 관련 입원 빈도는 32% 감소시킨 것으로 입증됐다. 빈다켈의 내약성은 우수했으며 위약과 안전성 프로파일이 비슷한 것으로 관찰됐다.

화이자 글로벌제품개발부 희귀질환부문 최고개발책임자인 브렌다 쿠퍼스톤 수석부사장은 “빈다켈과 빈다맥스의 승인은 혁신적인 심혈관 결과 임상시험인 ATTR-ACT에 실시한 상당한 연구개발 투자에 대한 증거”라며 “치료제가 절실히 필요한 ATTR-CM 환자에게 이 의약품들을 제공할 수 있게 된 것을 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.

이 질환에 대한 빈다켈의 권장용량은 1일 1회 20mg 캡슐 4개로 80mg을 복용하는 것이며 빈다맥스의 권장용량은 1일 1회 캡슐 1개로 61mg을 복용하는 것이다.

화이자는 빈다맥스가 환자 편의성을 위해 개발됐으며 빈다켈과 빈다맥스는 밀리그램 기준으로 대체할 수 없다고 설명했다.

외신 보도에 따르면 미국 내에서 빈다켈의 표시가격은 1년 치료에 약 22만5000달러(약 2억6300만원)로 정해졌다.

빈다켈은 미국 외 국가들에서 가족성 아밀로이드 다발신경병증(FAP) 치료제로 승인됐으며 1년 치료비용은 약 10만 달러 정도다.

화이자는 빈다켈 또는 빈다맥스를 처방받은 환자들이 적절한 접근을 얻을 수 있도록 도울 것이라고 덧붙였다.