앨라일람, 리제네론과 RNAi 치료제 개발 제휴 확대

앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)과 리제네론(Regeneron Pharmaceutical)이 안질환과 중추신경계질환에 대한 RNA 간섭(RNAi) 치료제를 개발하기 위해 제휴를 맺었다.

앨라일람과 리제네론은 8일(현지시간) 공식 발표를 통해 눈과 중추신경계(CNS)에서 발현되는 질병 표적과 간에서 발현되는 표적에 대응하는 새로운 RNAi 치료제를 발굴, 개발, 상업화하기 위한 제휴 계약을 체결했다고 밝혔다.

이 제휴는 두 회사의 과학적 및 기술적 전문지식을 활용해 진행될 것이며, 강력하고 지속적인 RNAi 치료제 전달을 통해 눈과 중추신경계에서 표적 유전자를 침묵시킬 수 있는 것으로 나타난 전임상 연구를 기반으로 이뤄질 예정이다. 리제네론의 업계 선도적인 VelociSuite 기술과 리제네론유전학센터(RGC)의 도움도 받을 것이다.

제휴 조건에 따라 앨라일람은 눈 및 중추신경계 질환에 대한 RNAi 치료제 발굴을 위해 리제네론과 독점적으로 협력하기로 했다. 리제네론은 안질환에 대한 모든 프로그램의 개발과 상업화를 주도할 계획이며 앨라일람은 일정한 단계별 지급금과 로열티를 받을 수 있다.

중추신경계질환 프로그램의 경우 두 회사가 공동으로 진행할 것이며 주도적인 역할을 한 회사가 개발 및 상업화를 담당하기로 했다. 두 회사는 상대방 회사가 주도한 프로그램의 이익에 참여하기 위한 후보물질 선택 옵션을 갖는다.

이 제휴에는 간에서 발현되며 다양한 질환에 영향을 미칠 수 있는 유전자를 표적으로 하는 RNAi 치료제 프로그램이 포함된다.

이러한 프로그램의 일환으로 C5 보체 매개성 질환에 대해 리제네론의 포젤리맙(pozelimab)과 앨라일람의 셈디시란(cemdisiran) 병용요법을 비롯한 항-C5 항체 및 siRNA 병용요법의 평가가 진행될 것이다.

앨라일람은 셈디시란 단독요법 개발 권리를 유지하며 리제네론은 병용요법 개발을 주도하기로 했다. 두 회사는 앞서 발표했던 비알코올성 지방간염(NASH)에 대한 RNAi 치료제 발굴을 위한 제휴도 계속 진행할 생각이다.

리제네론은 앨라일람에게 계약금 4억 달러를 지급하고 앨라일람 지분을 4억 달러가량 매입하기로 했다. 앨라일람은 초기 임상 개발 도중 특정 기준 달성 여부에 따라 추가로 2억 달러를 받을 수 있는 자격을 갖는다.

두 회사는 첫 5년의 발굴 기간 동안 30개 표적에 대한 프로그램을 진행하고 임상 개발을 추진할 계획이다. 리제네론은 연간 약 3000만 달러의 발굴 지원금을 제공하기로 했다.

리제네론의 조지 얀코풀로스 최고과학책임자는 “심각한 질환을 앓는 환자를 위한 혁신적인 의약품을 만드는 획기적인 연구에 투자하는 것이 자사의 자원을 가장 잘 활용하는 방법이라고 믿고 있다"면서 "이 제휴는 많은 질환에서 중요한 가능성을 갖고 있는 입증된 RNAi 기술과 리제네론의 선도적인 유전학 연구 및 표적 발굴 엔진을 결합한다”고 말했다.

앨라일람의 존 마라가노어 최고경영자는 “이 새로운 업계 선도적인 제휴는 RNAi 치료제를 눈 및 중추신경계 질환에 대한 획기적인 의약품으로 만들 수 있는 중요한 기회를 실현시키기 위한 것"이라며 "RNAi 치료제를 환자에게 제공하려는 노력을 크게 가속화하기 위해 과학 기반 기업인 리제네론과 협력하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.