앨나일람 RNAi 치료제 기보시란 승인 신청 계획

미국 RNA간섭(RNAi) 치료제 전문기업 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 미국과 유럽에서 신약 후보물질 기보시란(Givosiran)의 승인을 신청할 것이라고 밝혔다.

앨나일람은 6일(현지시간) ENVISION라는 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다. 이 임상시험에서는 일차 효능 평가변수와 이차 평가변수 중 일부가 달성된 것으로 나타났다.

기보시란은 ALAS1(aminolevulinic acid synthase 1)을 표적으로 하는 RNAi 치료제이며 급성 간성 포르피린증(Acute Hepatic Porphyria)에 대한 치료제로 개발되고 있다.

ENVISION 임상시험에는 급성 간성 포르피린증 환자 94명이 등록됐다. 이 가운데 89명은 가장 흔한 유형의 급성 간성 포르피린증인 급성 간헐 포르피린증 환자였다. 이 연구는 급성 간성 포르피린증에 대해 실시된 역대 최대 규모의 중재 연구다.

기보시란은 위약에 비해 연간화된 복합 포르피린증 발작 발생률을 감소시키는 것으로 나타났다. 9개의 이차 평가변수 중 5개가 달성됐으며 안전성과 내약성 프로파일이 고무적인 수준인 것으로 간주됐다. 일일 통증, 피로, 구역 등에 대한 이차 평가변수는 달성되지 않았다.

앨나일람은 이 임상시험 결과를 토대로 올해 중반기에 신약승인신청 및 시판허가신청 제출 절차를 완료할 계획이다.

미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약청(EMA)은 각각 기보시란을 혁신치료제와 우선순위 의약품으로 지정했으며 희귀의약품으로 지정했다. ENVISION 연구의 전체 결과는 다음 달에 유럽간학회(EASL)에서 발표될 예정이다.

앨나일람의 존 마라가노어 CEO는 “기보시란은 긍정적인 임상 3상 결과가 나온 최초의 GalNAc-결합 작은 간섭 RNA(siRNA)”라며 “높은 효과의 의약품을 개발하기 위해 유전적으로 입증된 표적에 초점을 맞추고 있는 앨나일람의 R&D 전략이 결실을 맺고 있다는 것을 보여주는 두 번째 예”라고 말했다.

이어 “기보시란에 대한 심사 결과가 긍정적일 경우 글로벌 상업화를 위한 두 번째 제품으로 기보시란을 추가하는 것이 매우 기대된다"면서 "지속적인 성장을 위한 깊이 있는 임상 파이프라인과 지속가능한 혁신을 위한 탄탄한 제품 엔진을 보유한 글로벌 상업 기업으로 도약한다는 2020년 목표를 달성하는데 한 걸음 더 다가섰다”고 덧붙였다.