액소반트, 치매 치료제 '넬로탄세린' 개발 중단

로이반트 사이언스의 자회사 액소반트 사이언스(Axovant Sciences)가 신약 후보물질 넬로탄세린(nelotanserin)의 개발을 중단하기로 결정했다.

액소반트는 루이소체 치매(LBD, Lewy body dementia) 환자의 렘수면행동장애(RBD, REM sleep behavior disorder)에 대한 치료제로 넬로탄세린이 평가된 임상 2상 시험에서 연구 목표 달성에 실패했다고 10일 발표했다.

이 소식이 전해진 뒤 액소반트의 주가는 27%가량 급락했다.

임상시험의 일차 평가변수는 수면실 영상 평가를 통해 측정된 RBD 사건 발생빈도 감소였다. 넬로탄세린은 이 연구에서 전반적으로 내약성이 양호한 것으로 확인됐다.

연구일지 분석 및 특정 수면다원검사(PSG) 지표 등 이차평가지표 면에서는 효능 신호가 관찰됐다. 이러한 결과는 넬로탄세린의 작용기전과 불면증 환자에 대한 이전 임상시험 결과와 일치하는 것이다.

액소반트의 파반 체루부 최고경영자는 “효능 이차평가지표에서 넬로탄세린의 생물학적 활성이 나타나기는 했지만 액소반트는 혁신적인 유전자 치료제를 개발하는데 집중하고 넬로탄세린을 비롯한 소분자 포트폴리오에 대한 임상시험은 더 이상 시행하지 않기로 결정했다”고 밝혔다.

그러면서 “2019년에 중요한 이정표들을 통해 액소반트의 유전자 치료제 파이프라인 개발을 진전시킬 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

액소반트는 올해 6월에 AXO-Lenti-PD에 대한 라이선스를 획득한 이후 유전자 치료제를 개발하는데 집중하고 있다. 유전자 치료제 개발, 제조, 상업화 역량을 강화하고 있으며 전문가들을 영입하고 파이프라인의 지속적인 확장을 추진하고 있다.

AXO-Lenti-PD는 파킨슨병 환자에게 렌티바이러스 벡터를 통해 뇌 내 도파민 합성에 필요한 효소들을 암호화하는 유전자 3개를 전달하는 유전자 치료제다.

현재 SUNRISE-PD라는 임상 2상 시험이 진행 중이며 내년 3월에 자료가 나올 예정이다.

또한 액소반트는 안구인두 근디스트로피(OPMD) 환자의 정상 근육 기능 회복을 위한 유전자 치료제인 AXO-AAV-OPMD를 개발 중이며 내년 하반기에 임상시험을 시작할 계획이다.