버텍스 '칼리데코' 유럽서도 영아 적응증 확대

유럽 집행위원회가 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)의 낭포성 섬유증 치료제 칼리데코(Kalydeco, 아이바카프토) 적응증을 확대 승인했다.

버텍스는 유럽 집행위원회가 칼리데코를 9개의 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자 돌연변이 중 최소 1개 이상을 보유한 생후 12~24개월의 낭포성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인했다고 29일 발표했다.

칼리데코는 이미 유럽에서 CFTR 유전자 돌연변이인 G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R 중 1개를 보유한 2세 이상의 낭포성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인된 바 있다. 또한 R117H 돌연변이를 보유한 18세 이상의 낭포성 섬유증 성인 환자를 위한 치료제로도 허가됐다.

미국에서는 앞서 올해 8월에 특정 CFTR 유전자 돌연변이를 보유한 생후 12~24개월의 낭포성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인됐다.

이번 적응증 확대는 현재 진행 중인 ARRIVAL이라는 임상 3상 개방표지 연구 자료를 근거로 이뤄진 것이다.

생후 12~24개월의 낭포성 섬유증 환자에서 칼리데코의 안전성 프로파일은 다른 소아 및 성인 환자에 대한 임상 3상 시험들에서 관찰된 것과 일치하는 것으로 입증됐다. 또한 이차 효능 평가변수인 땀 염화물 수치의 개선이 관찰됐다.

버텍스의 레슈마 케왈라마니 최고의학책임자는 “유럽 내 의사들이 그 어느 때보다 더 일찍 낭포성 섬유증의 근본적인 원인을 치료하고, 생후 12개월에 불과한 어린 아이의 임상적 결과를 개선하는데 도움을 줄 수 있게 됐다”고 말했다.

이어 “자사는 모든 낭포성 섬유증 환자에게 치료제를 제공하는 것이 목표”라며 “자사의 의약품들을 통한 조기 개입의 잠재적인 이점을 추가로 연구하는 것이 기대된다”고 덧붙였다.