노바티스 유전자 치료제 럭스터나 EU 승인

유럽 집행위원회가 노바티스의 희귀 유전성 망막질환에 대한 유전자 치료제 럭스터나(Luxturna, voretigene neparvovec)를 승인했다.

노바티스는 유럽 집행위원회가 RPE65 유전자 양쪽 카피 돌연변이로 인해 시력을 상실했으며 충분한 생존 가능 망막세포를 보유한 환자를 위한 1회 투여하는 유전자 치료제 럭스터나를 승인했다고 23일 발표했다.

이 승인은 유럽연합 회원국 28개국과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 유효하다. 럭스터나는 미국에서는 스타크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)에 의해 개발되고 상업화되고 있다.

노바티스는 올해 1월에 스파크와 미국 외 시장에서 럭스터나 개발, 등록, 상업화 권리에 대한 라이선싱 및 공급 계약을 체결한 바 있다.

RPE65 유전자 양쪽 카피 돌연변이를 갖고 태어난 사람은 어릴 때 심각한 시력 손실을 경험할 수 있으며, 대부분의 환자들이 전맹(완전 시각상실)에 이르게 된다.

연구에 따르면 소아 시력 장애 및 실명은 사회적 고립, 정신적 고통, 독립성 상실, 낙상 및 부상 같은 위험을 종종 유발하는 것으로 알려졌다.

럭스터나에 의해 전달되는 RPE65 유전자 카피는 충분한 망막 세포가 있는 소아 및 성인의 시력을 회복 및 개선시킬 수 있다.

이번 유럽 승인은 임상 1상 시험과 임상 3상 시험에서 나온 자료를 기반으로 하는 유럽약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견을 근거로 하고 있다.

임상 3상 시험에서 시력 개선은 이르면 치료 후 30일 만에 기록됐다. 럭스터나를 통해 치료를 받은 환자들은 1년째 대조군에 비해 양안 다중-휘도 운동성 검사(MLMT)에서 이동 가능한 조도 수치가 1.6가량 개선된 것으로 나타났다.

럭스터나 치료군에서 조도 수치가 1 이상 개선된 환자 비율은 90%였으며, 65%는 1년째 가장 낮은 조도 수치에서 검사를 성공적으로 완료할 수 있었던 것으로 확인됐다.

노바티스 제약사업부 폴 허드슨 CEO는 “노바티스는 이 유전자 치료제가 현재 치료 옵션이 없는 소아 및 성인의 시력 회복 및 개선에 도움이 될 수 있다고 믿고 있으며, RPE65 환자를 위해 이 치료제에 대한 접근성을 확립하기 위해 환자, 간병인, 의료체계, 의사와 협력하고 있다”고 말했다.