말린크로트, 희귀질환 치료제 임상시험 실패

영국 제약회사 말린크로트(Mallinckrodt)는 C형 니만-피크병(Niemann-Pick Type C)에 대한 치료제 임상시험에서 연구 목표 달성에 실패했다고 밝혔다.

외신 보도에 따르면 말린크로트는 구체적인 자료를 공개하지는 않았지만 VTS-270이라는 이 신약 후보물질이 위약과 통계적으로 유의한 차이를 보이지 않았다고 전했다.

다만 미국 식품의약국(FDA)이 단일 연구 또는 평가변수만 보는 것이 아니라 전체 자료를 기반으로 승인가능성을 평가할 것이라는 의견을 내비친 바 있다며 임상 2b/3상 시험의 자료를 계속 검토할 것이라고 설명했다.

C형 니만-피크병은 세포 내 지질 수송 결함으로 인해 발생하는 유전성 리소좀 축적질환으로 뇌, 간, 비장 내 과도한 지질 축적을 유발한다.

현재 이용할 수 있는 치료제는 특정 증상을 관리하고 합병증을 막는데 초점을 맞추고 있다. VTS-270은 예비 연구에서 콜레스테롤 수송을 촉진시켜 콜레스테롤 대사 및 조절을 도울 가능성이 있는 것으로 관찰됐다.

말린크로트는 미국 증권거래위원회에 제출한 서류를 통해 “현재까지 나온 자료 전체를 신중히 검토하고 연구자 및 FDA와 협력하면서 VTS-270의 잠재적인 유익성을 더 잘 이해할 수 있을 것”이라고 주장했다.

말린크로트는 올해 1월에 약 12억 달러에 수캄포(Sucampo) 인수를 완료하면서 VTS-270을 획득했다.